Cerdelga
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/722663/2014
EMEA/H/C/003724
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Cerdelga
eliglustat
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Cerdelga.
Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Cerdelga ska användas.
Praktisk information om hur Cerdelga ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Vad är Cerdelga och vad används det för?
Cerdelga är ett läkemedel som används vid långtidsbehandling av vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1. Gauchers sjukdom är en sällsynt, nedärvd sjukdom som kännetecknas av att den drabbade har brist på ett enzym som kallas glukocerebrosidas (även kallat surt beta-glukosidas).
Under normala förhållanden bryter detta enzym ner ett fettämne som kallas glukosylceramid (eller glukocerebrosid), och utan enzymet inlagras fett i kroppen, vanligtvis i lever, mjälte och benvävnad. Detta ger upphov till sjukdomens symtom: anemi (lågt antal röda blodkroppar), trötthet, lätthet att få blåmärken och att blöda, förstorad mjälte och lever, smärtor i ben samt frakturer.
Cerdelga ges till patienter som har Gauchers sjukdom typ 1, som är den typ som oftast drabbar levern, mjälten och benvävnaden. Cerdelga ges till patienter som bryter ner detta läkemedel med normal hastighet (även känt som "intermediära" eller "snabba metaboliserare") eller med långsam hastighet ("långsamma metaboliserare").
Eftersom antalet patienter med Gauchers sjukdom är litet betraktas den som sällsynt och Cerdelga klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 4 december 2007.
Cerdelga innehåller den aktiva substansen eliglustat.
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Cerdelga finns som kapslar (84 mg) som tas genom munnen. Det är receptbelagt och behandling ska inledas och övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av Gauchers sjukdom. Innan behandling med Cerdelga inleds ska ett test utföras för att ta reda på hur snabbt patienterna bryter ner läkemedlet (dvs. avgöra om de är långsamma, intermediära eller snabba metaboliserare). Detta läkemedel får inte ges till patienter som bryter ner läkemedlet med mycket hög hastighet (även känt som "ultrasnabba metaboliserare") eller till dem vars förmåga att bryta ner läkemedlet är okänd eller på vilka inga tester har utförts.
Den rekommenderade dosen Cerdelga är 1 kapsel två gånger om dagen till patienter som bryter ner läkemedlet med normal hastighet (intermediära eller snabba metaboliserare). För patienter som bryter ner läkemedlet långsamt (långsamma metaboliserare) rekommenderas 1 kapsel en gång om dagen. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur verkar Cerdelga?
Den aktiva substansen i Cerdelga, eliglustat, verkar genom att blockera effekten av ett enzym som deltar i framställningen av fettämnet glukosylceramid. Eftersom inlagringen av detta fettämne i organ såsom mjälten, levern och benvävnaden ligger bakom symtomen på Gauchers sjukdom typ 1 kan en minskning av dess framställning hjälpa till att förhindra inlagringen, och därigenom hjälpa de drabbade organen att fungera bättre.
Vilken nytta med Cerdelga har visats i studierna?
Cerdelga har visat sig vara effektivt vid behandling av Gauchers sjukdom i två huvudstudier.
Den första studien innefattade 40 tidigare obehandlade patienter med Gauchers sjukdom typ 1 och undersökte främst minskningen av patienternas mjälte. Patienter som fick eliglustat visade en genomsnittlig minskning på 28 procent av mjältens storlek, jämfört med en ökning på 2 procent hos dem som fick placebo (en overksam behandling) efter 9 månaders behandling. Hos patienter som fick Cerdelga framkom också en förbättring av andra tecken på sjukdomen, såsom en minskning av leverns storlek och ökade nivåer av hemoglobin (proteinet i de röda blodkropparna som för med sig syre runt om i kroppen).
Cerdelga visade sig också vara effektivt i en annan studie på 160 patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som tidigare behandlats med en terapi för att ersätta det saknade enzymet och vars sjukdomssymtom var under kontroll. Vissa av patienterna behandlades med Cerdelga, medan andra genomgick enzymersättningsterapi. Efter ett års behandling fann denna studie att sjukdomen förblev stabil hos 85 procent av patienterna som fått Cerdelga jämfört med 94 procent av patienterna som fortsatte med enzymersättningsterapin.
Vilka är riskerna med Cerdelga?
Den vanligaste biverkningen som orsakas av Cerdelga (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är diarré hos cirka 6 av 100 patienter. De flesta biverkningar är lindriga och övergående. En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Cerdelga finns i bipacksedeln.
Cerdelga får inte tas tillsammans med vissa läkemedel som kan störa kroppens förmåga att bryta ner läkemedlet, eftersom detta kan påverka halterna av Cerdelga i blodet. En fullständig förteckning över restriktioner finns i bipacksedeln.
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Cerdelga är större än riskerna och rekommenderade att Cerdelga skulle godkännas för försäljning i EU. Cerdelga visade sig vara effektivt när det gällde att mildra symtomen på sjukdomen för de flesta tidigare obehandlade patienter med Gauchers sjukdom typ 1 och att hålla sjukdomen stabil hos de flesta patienter som tidigare behandlats med enzymersättning. En minoritet av patienterna (omkring 15 procent) som bytte från enzymersättning till Cerdelga svarade dock inte optimalt efter behandling under ett år. För dessa patienter bör andra behandlingsalternativ övervägas. Alla patienter som byter från enzymersättning bör regelbundet övervakas avseende sjukdomsprogression.
Vad gäller säkerheten var biverkningarna oftast lindriga och övergående, men CHMP rekommenderade att läkemedlets långsiktiga säkerhet bör undersökas ytterligare.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Cerdelga?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Cerdelga används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Cerdelga. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
Företaget som marknadsför Cerdelga kommer dessutom att tillhandahålla utbildningsmaterial till läkare och patienter för att se till att endast patienter med Gauchers sjukdom typ 1 behandlas med Cerdelga och att Cerdelga inte används tillsammans med andra läkemedel som kan ändra dess halter i blodet på ett avgörande sätt. Alla patienter som ordineras Cerdelga kommer att förses med ett patientkort. Företaget kommer även att föra ett register över patienter som behandlas med Cerdelga för att undersöka läkemedlets långsiktiga säkerhet.
I sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns mer information.
Mer information om Cerdelga
Den 19 januari 2015 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Cerdelga som gäller i hela EU.
EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Cerdelga finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av ställningstagandet om Cerdelga från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Denna sammanfattning uppdaterades senast 01-2015.
Cerdelga
EMA/722663/2014
Sida 3/3