Cerezyme

Information för alternativet: Cerezyme, visa andra alternativ

Produktresumé

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/498833/2010

EMEA/H/C/000157

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Cerezyme

imiglukeras

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Cerezyme. Det förklarar hur Kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt yttrande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.

Vad är Cerezyme?

Cerezyme är ett pulver som bereds till en infusionsvätska, lösning (ges som dropp i en ven). Det innehåller den aktiva substansen imiglukeras.

Vad används Cerezyme för?

Cerezyme används för långtidsbehandling av patienter med Gauchers sjukdom, som är en ovanlig ärftlig sjukdom. Människor som har denna sjukdom har brist på ett enzym som kallas surt beta-glukosidas. Under normala förhållanden bryter detta enzym ner ett fettämne som kallas glukosylceramid. Utan detta enzym lagras glukosylceramid i kroppen, främst i lever, mjälte och benmärg, vilket ger upphov till sjukdomens symtom: anemi (lågt antal röda blodkroppar), trötthet, lätthet att få blåmärken och blödningar, förstorad mjälte och lever, smärtor i ben samt frakturer.

Cerezyme ges till patienter som har Gauchers sjukdom typ 1 (påverkar inte nervcellerna) eller typ 3 (framskrider långsamt och påverkar nervcellerna). Patienterna måste ha symtom som inte påverkar nervsystemet, däribland ett eller flera av följande tillstånd:

• Anemi (blodbrist).

• Trombocytopeni (lågt antal blodplättar).

• Skelettsjukdom.

• Förstorad lever eller mjälte.

An agency of the European Union

7 Westferry Circus • Canary Wharf • London E14 4HB • United Kingdom Telephone +44 (0)20 7418 8400 Facsimile +44 (0)20 7418 8416 E-mail info@ema.europa.eu Website www.ema.europa.eu

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Cerezyme?

Behandlingen med Cerezyme bör ledas av läkare som är kunniga i behandling av patienter med Gauchers sjukdom. Cerezyme ges vanligen som infusion varannan vecka. Dosen och infusionsfrekvensen (hur ofta infusionen ska ges) behöver justeras utifrån patientens symtom och hur patienten svarar på behandlingen. De första infusionerna bör ges långsamt, men efter några gånger kan infusionshastigheten ökas under övervakning av läkare eller sjuksköterska. Patienten eller vårdaren kan efter instruktioner ge infusionen hemma, om läkaren tror att detta är lämpligt.

Hur verkar Cerezyme?

Gauchers sjukdom har tidigare behandlats med ett enzym som kallas alglukeras och som framställts från mänsklig placenta (moderkaka). Imiglukeras, den aktiva substansen i Cerezyme, är en kopia av detta enzym och framställs med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik, vilket innebär att enzymet framställs av en cell som fått en gen (DNA) som gör det möjligt för cellen att producera enzymet. Imiglukeras ersätter det enzym som saknas hos patienter med Gauchers sjukdom, bidrar till att bryta ner glukosylceramid och förhindrar att det lagras i kroppen.

Hur har Cerezymes effekt undersökts?

För behandling av Gauchers sjukdom typ 1 har Cerezyme undersökts i tre studier med sammanlagt 40 patienter. Detta är ett godtagbart antal eftersom sjukdomen är sällsynt. I studierna jämfördes Cerezymes och alglukeras förmåga att kontrollera symtomen vid Gauchers sjukdom, till exempel när det gäller att öka antalet röda blodkroppar och blodplättar och att minska leverns och mjältens storlek.

För Gauchers sjukdom typ 3, som är en ytterst ovanlig form av sjukdomen, lade företaget fram data från publicerade artiklar och från ett särskilt register över patienter med Gauchers sjukdom.

Vilken nytta har Cerezyme visat vid studierna?

Studierna har visat att Cerezyme är lika säkert och effektivt som alglukeras när det gäller att kontrollera symtomen av Gauchers sjukdom. De har även visat att patienter säkert kan byta från behandling med alglukeras till behandling med Cerezyme.

Vilka är riskerna med Cerezyme?

De vanligaste biverkningarna (uppträder hos 1-10 patienter av 100) är dyspné (andnöd), hosta, urticaria (nässelutslag) eller angioödem (svullnad under huden), klåda, hudutslag och överkänslighetsreaktioner (allergiska reaktioner). Förteckningen över samtliga biverkningar som rapporterats för Cerezyme finns i bipacksedeln. Patienter kan utveckla antikroppar (proteiner som framställs som en reaktion på Cerezyme och kan påverka behandlingen) och de bör övervakas med avseende på eventuella allergiska reaktioner på Cerezyme.

Cerezyme ska inte ges till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot imiglukeras eller något annat innehållsämne.

Varför har Cerezyme godkänts?

CHMP fann att Cerezyme ger effektiv kontroll av de icke-neurologiska (som inte har samband med hjärnan eller nerverna) symtomen vid Gauchers sjukdom typ 1 och typ 3. Kommittén fann att

fördelarna med Cerezyme är större än riskerna och rekommenderade att Cerezyme skulle godkännas för försäljning.

Mer information om Cerezyme:

Den 17 november 1997 beviljade Europeiska kommissionen Genzyme Europe B.V. ett godkännande för försäljning av Cerezyme som gäller i hela Europeiska unionen. Godkännandet för försäljning gäller under obegränsad tid.

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Cerezyme finns i sin helhet här. Mer information om behandling med Cerezyme finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller ditt apotek.

Denna sammanfattning aktualiserades senast 08-2010.

Cerezyme

EMA/607357/2010

Sida 3/3