Coagadex
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/75512/2016
EMEA/H/C/003855
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Coagadex
human koagulationsfaktor X
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Coagadex. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Coagadex ska användas.
Praktisk information om hur Coagadex ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Vad är Coagadex och vad används det för?
Coagadex är ett läkemedel som används för att behandla och förebygga blödning (inräknat under och efter en operation) hos patienter med ärftlig brist på koagulationsfaktor X. Faktor X-brist är en blödningsrubbning som orsakas av en brist på faktor X, ett protein som behövs för att blodet ska levra sig normalt.
Eftersom antalet patienter med brist på faktor X är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Coagadex klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 14 september 2007.
Coagadex innehåller den aktiva substansen human koagulationsfaktor X.
Hur används Coagadex?
Coagadex finns som pulver och vätska som används för att bereda en injektionsvätska, lösning, som ges i en ven. Dosens storlek och hur ofta injektionen ges beror på hur allvarlig patientens faktor X-brist är, blödningens storlek och plats samt patientens tillstånd och kroppsvikt.
Coagadex är receptbelagt och behandling ska sättas in under övervakning av en läkare med erfarenhet av behandling av sällsynta blödningsrubbningar. Patienterna kan själva injicera Coagadex hemma efter att de fått lämplig träning. Mer information finns i bipacksedeln.
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Hur verkar Coagadex?
Patienter med ärftlig faktor X-brist saknar faktor X, ett protein som behövs för att bilda den sårskorpa (levring av blodet) som gör att sår slutar blöda. Hos dessa patienter levras inte blodet som det ska, vilket leder till längre blödningstid och dålig sårläkning. Blod kan sippra in i omgivande vävnader, med lokal smärta och svullnad som följd. Blödning kan också ske i inre organ. Den aktiva substansen i Coagadex är human faktor X som isolerats från blodplasma från blodgivare. Den ersätter den saknade faktor X, vilket hjälper blodet att levra sig och ger tillfällig kontroll över blödningen.
Vilken nytta med Coagadex har visats i studierna?
Coagadex har undersökts i en huvudstudie på 16 patienter med brist på faktor X i åldern 12 till 42 år. Patienterna i studien fick Coagadex för behandling av alla eventuella spontana blödningar som skedde under behandlingsperioden eller för förebyggande av blödning under kirurgi. Huvudeffektmåttet byggde på läkarens och patientens bedömning av hur väl behandlingen verkade när det gäller att förebygga och behandla blödningsepisoder.
Vad gäller behandling av blödningar, registrerades och bedömdes 187 blödningsepisoder, och behandlingen med Coagadex bedömdes som "utmärkt" eller "god" för 98,4 procent av blödningsepisoderna. Vid tre mindre operationer under studien bedömdes Coagadex som utmärkt när det gäller att förebygga blödningsepisoder.
Vilka är riskerna med Coagadex?
De vanligaste biverkningarna som orsakas av Coagadex (kan drabba upp till 1 av 10 personer) är smärta eller rodnad vid injektionsstället, trötthet och ryggvärk.
Överkänslighetsreaktioner (allergiska) har i sällsynta fall setts hos patienter som behandlats för blödningsrubbningar (hos upp till 1 av 1 000 patienter) och kan innefatta följande: angioödem (svullnad i vävnaderna under huden), brännande och stickande känsla vid injektionsstället, frossa, rodnad, kliande hudutslag över hela kroppen, huvudvärk, nässelutslag, hypotoni (lågt blodtryck), letargi, illamående, rastlöshet, takykardi (snabba hjärtslag), trånghetskänsla i bröstet, stickningar, kräkningar och väsande andning. Dessa reaktioner har inte rapporterats under kliniska studier med Coagadex.
En fullständig förteckning över biverkningar och begränsningar för Coagadex finns i bipacksedeln.
Varför godkänns Coagadex?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Coagadex är större än riskerna och rekommenderade att Coagadex skulle godkännas för försäljning i EU. CHMP övervägde avsaknaden av specifika behandlingar för faktor X-brist och fann att Coagadex har visat sig vara effektivt när det gäller att behandla och förebygga blödningar hos patienter över 12 år som har sjukdomen. Preliminära uppgifter från barn under 12 år överensstämmer med uppgifterna från ungdomar upp till 17 års ålder. Säkerhetsprofilen för Coagadex ansågs tillfredsställande baserat på tillgängliga data, med hanterbara biverkningar av lindrig eller måttlig intensitet. Säkerhetsdatabasen är dock liten mot bakgrund av hur extremt sällsynt sjukdomen är och sällsynta händelser förväntas inte fångas upp under de kliniska studierna.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Coagadex?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Coagadex används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Coagadex. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
Mer information om Coagadex
EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Coagadex finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av ställningstagandet om Coagadex från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Coagadex
EMA/75512/2016
Sida 3/3