Cystadane
European Medicines Agency
EMEA/H/C/678
OFFENTLIGT EUROPEISKT UTREDNINGSPROTOKOLL (EPAR)
CYSTADANE
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR). Det förklarar hur Kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt de studier som gjorts och hur den kommit fram till sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.
Vill du ha mera information om sjukdomen eller behandlingen, kan du läsa bipacksedeln (ingår också i EPAR) eller kontakta din läkare eller ditt apotek. Läs de vetenskapliga slutsatserna (ingår också i EPAR) om du vill ha mera information om vad CHMP:s rekommendationer bygger på.
Vad är Cystadane?
Cystadane är ett pulver för oral användning som innehåller den aktiva substansen betain vattenfritt. Vad används Cystadane för?
Cystadane används för att behandla homocystinuri. Det används tillsammans med andra behandlingar, som till exempel vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (kobalamin), folat och specialkost. Homocystinuri är en ärftlig (genetisk) sjukdom där aminosyran metionin inte kan brytas ned helt av kroppen. Metionin kommer naturligt från proteiner i kosten och bryts vanligtvis ned till homocystein och sedan till cystein. Patienter med homocystinuri kan inte omvandla homocystein till cystein, varför homocystein ansamlas i blodet och urinen. Symtom på homocystinuri omfattar trombos (blodproppsbildning i blodkärlen), svaghet i skelettet, skelettförändringar, ectopia lentis (förskjutning av ögonlinsen ur dess läge) samt utvecklingsstörning. Sjukdomen är allvarlig och dödligheten är hög. Cystadane ges till patienter med samtliga tre kända typer av homocystinuri, som orsakats av brist på de substanser som krävs för att bryta ned metionin (”cystationin beta-syntas” [CBS] eller ”5, 10-metylen-tetrahydrofolatreduktas” [MTHFR]) eller av defekter i ”kobalamin-cofaktor-metabolism” (cbl).
Eftersom antalet patienter med homocystinuri är litet anses sjukdomen ”sällsynt”, varför Cystadane klassificerades som ”särläkemedel” (läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 9 juli 2001. Läkemedlet är receptbelagt.
Hur används Cystadane?
Behandling med Cystadane ska övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av patienter med homocystinuri.
Standarddosen Cystadane för patienter över 10 år är 6 g per dag, uppdelade i två lika stora doser. Barn under 10 år ska ta 100 mg per kilo kroppsvikt per dag, uppdelade i två lika stora doser. Dosen för barn kan justeras beroende på hur de svarar på behandlingen (kontrolleras genom att mäta nivåerna av homocystein i blodet), men att ta Cystadane mer än två gånger per dag eller i doser över 150 mg per kilo kroppsvikt ger inte större effekt. Syftet med behandlingen är att hålla homocysteinnivåerna i blodet under 15 mikromol eller så låga som möjligt. Detta uppnås vanligtvis inom en månad.
Tre doseringsskedar medföljer vilka mäter upp 100 mg, 150 mg och 1 g av pulvret. Det ska lösas helt i vatten, juice, mjölk, bröstmjölkersättning eller mat omedelbart innan det tas.
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu
©EMEA 2007 Reproduction and/or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged
Hur verkar Cystadane?
Betain är en naturlig substans som extraheras ur sockerbeta. Vid homocystinuri minskar betainet homocysteinnivåema i blodet genom att underlätta en reaktion i kroppen, som kallas “metylering”, vilken omvandlar homocystein till metionin. Det gör att sjukdomssymtomen förbättras.
Hur har Cystadane undersökts?
Företaget presenterade information om Cystadane från den vetenskapliga litteraturen. Den omfattade 202 rapporter som beskrev effekterna av Cystadane, som gavs i varierande doser, på homocysteinnivåema hos patienter i olika åldrar med homocystinuri. För 140 patienter lämnades även information om deras symtom, dos och behandlingslängd samt intag av andra läkemedel. Merparten av patienterna tog även vitamin B6 eller B12 eller folat. Informationen från dessa studier jämfördes med publicerade rapporter som beskrev utfallet för de patienter med denna sjukdom som inte behandlades.
Vilken nytta har Cystadane visat vid studierna?
Patienter som tog Cystadane föreföll ha större minskningar av homocysteinnivåerna än obehandlade patienter. Detta var förknippat med en rapporterad förbättring av de symtom som drabbar det kardiovaskulära systemet (hjärta och blodkärl) och utvecklingen av nervsystemet hos cirka tre fjärdedelar av de patienter som tog Cystadane. Läkemedlet var effektivt hos patienter med samtliga tre typer av homocystinuri.
Vilka är riskerna med Cystadane?
Den vanligaste biverkningen vid intag av Cystadane (förekom hos fler än 1 patient av 10) är förhöjda nivåer av metionin i blodet. Metioninnivåerna ska övervakas hos patienter som tar Cystadane, eftersom de kan ha samband med hjärnödem (svullnad i hjärnan). Patienter med symtom på hjärnödem, som till exempel morgonhuvudvärk med kräkningar eller synförändringar, ska tala med sin läkare, eftersom behandlingen med Cystadane eventuellt måste avbrytas. Förteckningen över samtliga biverkningar som rapporterats för Cystadane finns i bipacksedeln.
Cystadane ska inte ges till patienter som kan vara överkänsliga (allergiska) mot betain.
Varför har Cystadane godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att, även om de systematiska studierna med Cystadane var få, gör läkemedlet nytta som tilläggsbehandling till befintliga behandlingar mot homocystinuri, som till exempel vitamintillskott och specialkost. Kommittén konstaterade att Cystadane inte ersätter andra behandlingar.
Kommittén fann att nyttan hos Cystadane var större än riskerna vid tilläggsbehandling mot homocystinuri, när det används enligt indikationen. Kommittén rekommenderade att Cystadane skulle godkännas för försäljning.
Vad görs för att garantera säker användning av Cystadane?
Företaget som tillverkar Cystadane kommer att skapa ett register över de patienter som tar läkemedlet för att övervaka dess säkerhet. Företaget kommer framför allt att övervaka fall av hjärnödem, vilka sågs hos ett litet antal patienter när läkemedlet testades.
Mera information om Cystadane:
Den 15 februari 2007 beviljade Europeiska kommissionen Orphan Europe SARL ett godkännande för försäljning av Cystadane som gäller i hela Europeiska unionen.
Uppgiften om Cystadanes klassificering som särläkemedel finns här.
Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) finns i sin helhet här.
Denna sammanfattning aktualiserades senast 01-2007.
©EMEA 2007 2/2