Defitelio
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/473987/2013
EMEA/H/C/002393
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Defitelio
defibrotid
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Defitelio.
Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Defitelio ska användas.
Praktisk information om hur Defitelio ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Vad är Defitelio och vad används det för?
Defitelio är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen defibrotid. Det används för behandling av allvarlig hepatisk venoocklusiv sjukdom (VOD) hos patienter som genomgår hematopoetisk (blod-) stamcellstransplantation. VOD är en sjukdom där venerna i levern täpps till, vilket leder till leverdysfunktion. Defitelio ges till vuxna och barn från en månads ålder.
Eftersom antalet patienter med VOD är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Defitelio klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 29 juli 2004.
Hur används Defitelio?
Defitelio är receptbelagt och måste förskrivas och ges av läkare som har erfarenhet av hanteringen av komplikationer efter hematopoetisk stamcellstransplantation. Det finns som ett koncentrat som bereds till en infusionsvätska, lösning (dropp) i en ven. Defitelio ges fyra gånger om dagen vid en dos på 6,25 mg per kg kroppsvikt. Behandlingen ska pågå i minst tre veckor och fortsätta tills patientens symtom har gått tillbaka.
An agency of the European Union
7 Westferry Circus • Canary Wharf • London E14 4HB • United Kingdom Telephone +44 (0)20 7418 8400 Facsimile +44 (0)20 7418 8416 E-mail info@ema.europa.eu Website www.ema.europa.eu
© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Hur verkar Defitelio?
VOD är vanligtvis en komplikation till följd av en behandling som kallas "myeloablativ kemoterapi", som patienter får inför blodstamcellstransplantation. Myeloablativ kemoterapi används för att slå ut cellerna i patienternas benmärg innan de får friska stamceller från en donator. Läkemedlen som används för denna behandling kan skada den invändiga beklädnaden i leverns blodkärl och leda till den proppbildning och tilltäppning av kärlen som ses vid VOD.
Den aktiva substansen i Defitelio, defibrotid, verkar genom att öka sönderdelningen av blodproppar. Dessutom finns det experimentella bevis för att defibrotid kan skydda cellerna i blodkärlens invändiga beklädnad.
Vilken nytta med Defitelio har visats i studierna?
Allvarlig VOD är känt för att ha en hög dödlighet, och varierar mellan 75 och 85 procent och i vissa patientregister över 85 procent. I en huvudstudie på 102 patienter med allvarlig VOD efter blodstamcellstransplantation jämfördes Defitelio med en historisk kontrollgrupp av patienter som hade fått understödjande standardvård. Defitelio visades sänka dödligheten till 62 procent 100 dagar efter transplantationen, och hos 24 procent av patienterna gick symtomen på allvarlig VOD fullständigt tillbaka efter 100 dagar.
Nyttan med Defitelio sågs också i data från ett patientregister i USA, där patienter med allvarlig VOD efter blodstamcellstransplantation som fick Defitelio plus standardvård fick bättre resultat än de som endast fick standardvård, inräknat högre överlevnadstal vid dag 100 (39 procent mot 31 procent) och en högre andel patienter vars VOD gick tillbaka (51 procent mot 29 procent).
Vilka är riskerna med Defitelio?
De vanligaste biverkningarna som orsakas av Defitelio (kan drabba upp till 1 av 10 personer) är blödning, hypotoni (lågt blodtryck) och koagulopati (problem med blodkoagulationen). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Defitelio finns i bipacksedeln.
Defitelio får heller inte användas tillsammans med andra läkemedel som sönderdelar blodproppar. En fullständig förteckning över restriktioner finns i bipacksedeln.
Varför godkänns Defitelio?
Myndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Defitelio är större än riskerna och rekommenderade att Defitelio skulle godkännas för försäljning i EU. CHMP fann att Defitelio hade visats förbättra överlevnaden för patienter med allvarlig VOD. Även om det inte var möjligt att utföra en studie för direkt jämförelse mellan Defitelio och placebo (overksam behandling) hade företaget tillräckliga data för att visa att överlevnadschanserna hade ökat hos patienter som behandlades med läkemedlet. De biverkningar som sågs, t.ex. blödningar, ansågs hanterbara och det var inte möjligt att med säkerhet fastställa om de orsakades av Defitelio.
Defitelio har godkänts i enlighet med reglerna om "godkännande i undantagsfall". Detta beror på att det inte har varit möjligt att få fullständig information om Defitelio eftersom sjukdomen är sällsynt.
EMA går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar denna sammanfattning när så behövs.
Vilken information om Defitelio saknas för närvarande?
Eftersom Defitelio har godkänts i enlighet med reglerna om godkännande i undantagsfall är företaget som marknadsför läkemedlet tvunget att upprätta ett patientregister för att tillhandahålla kompletterande data om långtidssäkerhet, hälsoresultat och hur läkemedlet används i praktiken. Företaget kommer att se till att all vårdpersonal som förväntas använda läkemedlet får information om hur deras patienter skrivs in i registret.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Defitelio?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Defitelio används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Defitelio. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
Mer information om Defitelio
Den 18 oktober 2013 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Defitelio som gäller i hela EU.
EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Defitelio finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av ställningstagandet om Defitelio från Kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Denna sammanfattning aktualiserades senast 10-2013.
Defitelio
EMA/473987/2013
Sida 3/3