Information för alternativet: Exjade, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Exjade
2. Exjade 250 Mg Dispergerbar Tablett Exjade 180 Mg Filmdragerad Tablett Exjade 90 Mg Filmdragerad Tablett Exjade 125 Mg Dispergerbar Tablett Exjade 500 Mg Dispergerbar Tablett Exjade 360 Mg Filmdragerad Tablett

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/145978/2016

EMEA/H/C/000670

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Exjade

deferasirox

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Exjade. Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.

Vad är Exjade?

Exjade är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen deferasirox. Det finns som

filmdragerade tabletter (90, 180 och 360 mg) och som dispergerbara tabletter (125, 250 och 500 mg).

De dispergerbara tabletterna ska blandas med en vätska till en suspension som patienten kan dricka.

Vad används Exjade för?

Exjade används för att behandla kroniskt järnöverskott (överskott på järn i kroppen) hos följande

grupper av patienter:

•    Patienter från 6 års ålder som har betatalassemi major (en ärftlig blodsjukdom där patienterna har för lite normalt hemoglobin i blodet) och får täta blodtransfusioner.

•    Barn i åldern 2-5 år som har betatalassemi major och får täta blodtransfusioner, när deferoxamin (ett annat läkemedel som används för att behandla järnöverskott) inte kan ges eller inte räcker som behandling.

•    Patienter från 2 års ålder som har betatalassemi major och får få blodtransfusioner, när deferoxamin inte kan ges eller inte räcker som behandling.

•    Patienter från 2 års ålder som har olika typer av anemier (låga hemoglobinnivåer i blodet) och får blodtransfusioner, när deferoxamin inte kan ges eller inte räcker som behandling.

•    Patienter från 10 års ålder med icke-transfusionsberoende talassemisyndrom, när deferoxamin inte kan ges eller inte räcker som behandling. Icke-transfusionsberoende talassemisyndrom är

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

blodsjukdomar som liknar betatalassemi major men som inte kräver blodtransfusioner. Hos dessa patienter beror järnöverskottet på upptag av stora mängder järn från tarmen.

Eftersom antalet patienter med kroniskt järnöverskott är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Exjade klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 13 mars 2002.

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Exjade?

Behandling med Exjade bör inledas och övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av kroniskt järnöverskott.

Vid kroniskt järnöverskott på grund av blodtransfusioner inleds behandlingen med Exjade efter att patienten har fått omkring 100 ml erytrocytkoncentrat (koncentrat av röda blodkroppar) per kg kroppsvikt eller när patienten visar symtom på järnöverskott (till exempel när halten i blodet av ferritin, det protein i kroppen som lagrar järn, överstiger 1 mg per liter). Hos patienter med icke-transfusionsberoende talassemisyndrom inleds behandlingen när det finns belägg för järnöverskott. Startdosen beror på vilken kroppsvikt patienterna har, om de tar de filmdragerade eller de dispergerbara tabletterna och hur många transfusioner som de fått totalt. Dosen justeras sedan var tredje till sjätte månad beroende på hur patienten svarar på behandlingen.

Exjade tas en gång per dag. De dispergerbara tabletterna bör tas på tom mage (minst 30 minuter före måltid). De filmdragerade tabletterna kan tas i samband med en lätt måltid. Mer information finns i bipacksedeln.

Hur verkar Exjade?

Den aktiva substansen i Exjade, deferasirox, är en järnkelatkomplexbildare. Den binder till överskottsjärnet i kroppen och bildar ett s.k. kelatkomplex som kroppen kan utsöndra, främst i avföringen. Detta hjälper till att korrigera järnöverskottet och förhindra skador på organen, till exempel hjärta och lever, på grund av överskottet på järn.

Hur har Exjades effekt undersökts?

När det gäller kroniskt järnöverskott på grund av blodtransfusioner undersöktes Exjade i en huvudstudie där det jämfördes med deferoxamin hos 591 patienter med betatalassemi major. Omkring hälften av patienterna var under 16 år gamla och 56 patienter var yngre än 6 år. Effekten fastställdes utifrån järnnivåerna i levern före och efter ett års behandling med läkemedlen. I en ytterligare studie undersöktes effekten av Exjade hos 184 patienter som inte kunde behandlas med deferoxamin, inklusive patienter med betatalassemi major och andra typer av anemi.

Exjade undersöktes även i en huvudstudie som omfattade 166 patienter från 10 års ålder (däribland 21 patienter i åldern 10-18 år) med icke-transfusionsberoende talassemisyndrom och järnöverskott. Här jämfördes Exjade med placebo (overksam behandling) och det viktigaste effektmåttet var förändringen av järnnivåerna i levern efter 12 månaders behandling.

Vilken nytta har Exjade visat vid studierna?

Vid slutet av huvudstudien av kroniskt järnöverskott på grund av blodtransfusioner visade 53 procent av patienterna som fått Exjade ett tillräckligt svar på behandlingen, jämfört med 66 procent av patienterna som fått deferoxamin. Detta tyder på att Exjade kanske inte var lika effektivt som jämförelseläkemedlet. Men bland de 381 patienter som hade särskilt höga järnnivåer i levern då studien inleddes gav jämförbar dos av Exjade och deferoxamin lika god effekt. Det fanns för få patienter som var yngre än 6 år i denna studie för att Exjades säkerhet och effekt skulle kunna påvisas i denna åldersgrupp. I den ytterligare studien hade mer än hälften av de patienter som inte kunde behandlas med deferoxamin svarat på behandlingen med Exjade efter ett år, inklusive patienter i åldern 2-5 år.

I studien av patienter med icke-transfusionsberoende talassemisyndrom visade Exjade sig vara effektivare än placebo när det gällde att minska järnnivåerna i levern. Hos patienter som behandlades med Exjade (med startdosen 10 mg/kg/dygn) minskade järnnivåerna i levern med i genomsnitt 3,8 mg per gram lever, vilket kan jämföras med en genomsnittlig ökning på 0,4 mg per gram lever hos patienter som fick placebo.

Vilka är riskerna med Exjade?

Den vanligaste biverkningen som orsakas av Exjade (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är förhöjda nivåer av kreatinin i blodet (ett tecken på njurproblem).

Exjade får inte ges till personer vars kreatininclearance (ett mått på njurarnas förmåga att avlägsna kreatinin från blodet) är lägre än 60 ml per minut. Det får inte ges tillsammans med andra järnkelatkomplexbildare.

Det är mycket viktigt att patientens njurar och lever kontrolleras med blodprov innan behandlingen med Exjade inleds och sedan regelbundet under behandlingen. Om patienten får njur- eller leverproblem ska dosen sänkas eller behandlingen avbrytas. Exjade rekommenderas inte för patienter med svåra leverproblem eftersom det inte prövats i denna grupp.

En fullständig förteckning över biverkningar och begränsningar för Exjade finns i bipacksedeln.

Varför har Exjade godkänts?

CHMP fann att nyttan med Exjade är större än riskerna och rekommenderade att Exjade skulle godkännas för försäljning.

Vad görs för att garantera säker användning av Exjade?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Exjade används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Exjade. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget som tillverkar Exjade måste också ta fram ett utbildningspaket för vårdpersonal. Syftet är att ge dem information om riskerna med Exjade och rekommendationer om behandlingen med läkemedlet, bland annat när det gäller att fastställa rätt dos, att doserna är olika för filmdragerade tabletter och dispergerbara tabletter, och att patientens hälsa måste övervakas och då särskilt njurfunktionen. Företaget kommer även att ta fram ett motsvarande paket för patienter.

Dessutom kommer företaget att genomföra följande studier: en studie för att jämföra nyttan av de filmdragerade tabletterna med den av de dispergerbara tabletterna, en studie av barn i åldern 10 år och uppåt med icke-transfusionsberoende talassemisyndrom för att få mer information om effekterna på lång sikt i denna patientgrupp, och en studie för att bedöma säkerheten av de filmdragerade tabletterna (särskilt när de krossas) hos barn.

Mer information om Exjade

Den 28 augusti 2006 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Exjade som gäller i hela EU.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Exjade från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Exjade finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 03-2016.

Exjade

EMA/145978/2016

Sida 4/4