Information för alternativet: Increlex, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Increlex
2. Increlex 10 Mg/Ml Injektionsvätska, Lösning

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/465284/2015

EMEA/H/C/000704

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Increlex

mekasermin

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Increlex. Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.

Vad är Increlex?

Increlex är en injektionsvätska, lösning, som innehåller den aktiva substansen mekasermin.

Vad används Increlex för?

Increlex används för långtidsbehandling av patienter i åldern 2-18 år som är kortväxta för sin ålder beroende på ett tillstånd som kallas svår primär brist på insulinliknande tillväxtfaktor-1. Patienter med detta tillstånd har låg halt i blodet av ett hormon som kallas insulinliknande tillväxtfaktor-1, eller IGF-1, som krävs för normal tillväxt.

Eftersom antalet patienter med primär IGF-1-brist är litet betraktas sjukdomen som sällsynt. Increlex klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 22 maj 2006.

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Increlex?

Behandling med Increlex bör övervakas av läkare som har erfarenhet av diagnos och behandling av patienter med tillväxtsjukdomar.

Den rekommenderade startdosen är 0,04 mg per kilo kroppsvikt två gånger dagligen. Dosen ska anpassas efter varje patient i förhållande till patientens tillväxthastighet och biverkningar. Den maximala dosen är 0,12 mg per kilo kroppsvikt två gånger dagligen. Increlex ges genom injektion

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

under huden, och injektionsstället bör ändras för varje injektion. Det ska aldrig injiceras i en ven. Injektionen ska göras kort tid före eller efter en måltid eller ett mellanmål. Behandlingen ska avbrytas om patienten av något skäl inte kan äta. Mer information finns i produktresumén.

Hur verkar Increlex?

Den aktiva substansen i Increlex, mekasermin, är en kopia av hormonet IGF-1. IGF-1 har stor betydelse för hur långt ett barn blir. Det verkar genom att stimulera celler till att dela och föröka sig och till att ta upp näring, vilket i sin tur ger tillväxt av kroppens vävnader. Increlex verkar på samma sätt som naturligt IGF-1. Det ersätter det hormon som barnet har brist på och bidrar till att barnet kan växa sig längre.

Hur har Increlex effekt undersökts?

Increlex har undersökts i fem studier med sammanlagt 76 barn i åldrarna 1-15 år med svår primär IGF-1-brist, varav nio hade fått en annan typ av rekombinant IGF-1 före studierna. Eftersom sjukdomen är sällsynt deltog många av barnen i mer än en studie. I en studie jämfördes Increlex med placebo (overksam behandling) på åtta patienter, men i de övriga studierna jämfördes inte Increlex med någon annan behandling. Studierna varade mellan femton månader och åtta år, och huvudeffektmåttet var tillväxthastigheten.

Vilken nytta har Increlex visat vid studierna?

Increlex gjorde att tillväxthastigheten ökade. Sammantaget visade resultaten från studierna att den genomsnittliga tillväxthastigheten var 2,8 cm per år före behandlingen. Den ökade till 8,0 cm under det första behandlingsåret och till 5,8 cm under det andra. Tillväxthastigheten stabiliserade sig kring 4,7 cm per år från och med det fjärde behandlingsåret.

I vissa av studierna ingick också barn som hade defekter på genen för tillväxthormon och utvecklat antikroppar mot tillväxthormon. Företaget ansökte om tillstånd för att använda Increlex på dessa barn men återkallade sin ansökan när bedömningen av läkemedlet var klar, eftersom denna sjukdom inte ingår i läkemedlets beteckning som särläkemedel.

Vilka är riskerna med Increlex?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Increlex (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk, hypoglykemi (lågt blodsocker), kräkningar, hypertrofi på injektionsstället (bulor vid injektionsstället) och otitis media (infektion i mellanörat).

Det får inte ges till patienter som har eller som misstänks ha aktiv neoplasi (onormal celltillväxt). Behandling med Increlex ska avbrytas om neoplasi utvecklas. Läkemedlet får inte ges till för tidigt födda spädbarn eller till nyfödda. En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Increlex finns i bipacksedeln.

Varför har Increlex godkänts?

CHMP fann att nyttan med Increlex är större än riskerna och rekommenderade att Increlex skulle godkännas för försäljning.

Increlex har godkänts i enlighet med reglerna om "godkännande i undantagsfall". Detta innebär att det inte varit möjligt att få fullständig information om Increlex eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska

Increlex

EMA/465284/2015    Sida 2/3

läkemedelsmyndigheten kommer att granska ny information om produkten varje år och uppdatera denna sammanfattning när det behövs.

Vilken information om Increlex saknas för närvarande?

Företaget som tillverkar Increlex kommer att göra en långtidsstudie av läkemedlets säkerhet. I denna studie kommer behandlingen att påbörjas på småbarn och fortsätta upp i vuxen ålder.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Increlex?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Increlex används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Increlex. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget som tillverkar Increlex kommer att förse läkare och patienter med informationsmaterial som förklarar hur läkemedlet verkar och vilka biverkningar det har. Företaget kommer också att tillhandahålla doskalkylatorer för att hjälpa läkare och patienter (eller vårdgivare) att räkna ut lämplig dosering.

Mer information om Increlex

Den 3 augusti 2007 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Increlex som gäller i hela EU.

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports Mer information om behandling med Increlex finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Increlex från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Denna sammanfattning uppdaterades senast 05-2015.

Increlex

EMA/465284/2015