Jakavi
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/99179/2015
EMEA/H/C/002464
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Jakavi
ruxolitinib
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Jakavi. Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.
Vad är Jakavi?
Jakavi är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen ruxolitinib. Det finns som tabletter (5,
10, 15 och 20 mg).
Vad används Jakavi för?
Jakavi används för att behandla följande sjukdomar:
• Myelofibros hos vuxna som har splenomegali (förstorad mjälte) eller symtom i samband med sjukdomen, som till exempel feber, nattliga svettningar, skelettsmärta och viktminskning. Myelofibros är en sjukdom vid vilken benmärgen blir mycket massiv och hård och producerar onormala, omogna blodkroppar. Jakavi kan användas vid tre former av sjukdomen: primär myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros, med okänd orsak), post-polycytemia vera-myelofibros (där sjukdomen är kopplad till överproduktion av röda blodkroppar) och postessentiell trombocytemi-myelofibros (där sjukdomen är kopplad till överproduktion av trombocyter (blodplättar), komponenter som bidrar till blodets levringsförmåga).
• Polycytemia vera hos vuxna som är resistanta eller intoleranta mot behandling med läkemedlet hydroxiurea. Polycytemia vera är en sjukdom som huvudsakligen leder till att för många röda blodkroppar bildas, vilket kan minska blodflödet till organen beroende på att blodet "förtjockas", och ibland till att blodproppar bildas.
Läkemedlet är receptbelagt.
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Hur används Jakavi?
Behandling med Jakavi ska endast inledas av läkare med erfarenhet av att behandla patienter med cancerläkemedel. En fullständig blodkroppsräkning hos patienten måste göras innan behandlingen påbörjas och kontrolleras under behandlingens gång.
Vid myelofibros är den rekommenderade startdosen upp till 20 mg två gånger om dagen, beroende på antalet blodplättar. Vid polycytemia vera är den rekommenderade startdosen 10 mg två gånger om dagen.
Om behandlingen inte anses ge tillräcklig effekt kan dosen höjas med 5 mg upp till 25 mg två gånger om dagen.
En lägre dos bör ges i vissa fall, däribland till patienter med nedsatt leverfunktion eller allvarligt nedsatt njurfunktion, samt till patienter som tar vissa andra läkemedel. Behandlingen bör avbrytas om patientens halter av trombocyter eller neutrofiler (en typ av vita blodkroppar) i blodet sjunker under vissa tröskelnivåer, eller om mjälten inte minskat i storlek eller symtomen inte förbättrats efter sex månader. Vid polycytemia vera ska behandlingen också avbrytas när hemoglobinnivåerna är mycket låga.
Hur verkar Jakavi?
Den aktiva substansen i Jakavi, ruxolitinib, verkar genom att blockera en grupp enzymer som kallas januskinaser, som är inblandade i produktionen och tillväxten av blodkroppar. Vid myelofibros och polycytemia vera är januskinasernas aktivitet för hög, vilket leder till onormal bildning av blodkroppar. Dessa blodkroppar tar sig vidare till organ, bland annat mjälten, och gör att organen förstoras. Genom att blockera januskinaserna minskar Jakavi den onormala bildningen av blodkroppar, vilket minskar sjukdomssymtomen.
Hur har Jakavis effekt undersökts?
Vid myelofibros undersöktes Jakavi i två huvudstudier på 528 patienter. I den första studien jämfördes Jakavi med placebo (overksam behandling). I den andra studien jämfördes Jakavi med bästa tillgängliga behandling, och där ingick olika typer av läkemedel som till exempel cancerläkemedel, hormoner och immunsuppressiva läkemedel. Huvudeffektmåttet var andelen patienter vars mjälte hade minskat i storlek med minst 35 procent, uppmätt efter sex månader i den första studien och efter ett år i den andra studien.
Vid polycytemia vera undersöktes Jakavi i en huvudstudie på 222 patienter som var resistenta eller intoleranta mot behandling med hydroxiurea. I denna studie, där Jakavi jämfördes med bästa tillgängliga behandling, tittade man på andelen patienter vars tillstånd förbättrades. Måttet på detta var att ingen eller endast en flebotomi (åderlåtning, en process för att avlägsna överflödigt blod från kroppen) krävdes och att mjälten minskade i storlek med minst 35 procent efter åtta månaders behandling.
Vilken nytta har Jakavi visat vid studierna?
Vid myelofibros var Jakavi effektivare än placebo och bästa tillgängliga behandling när det gällde att minska mjältens storlek. I den första studien uppnåddes målet om minskad mjältstorlek hos 42 procent av patienterna som behandlades med Jakavi (65 av 155) jämfört med mindre än 1 procent av patienterna som fick placebo (1 av 153). I den andra studien uppnåddes målet om minskad mjältstorlek hos 29 procent av patienterna som behandlades med Jakavi (41 av 144) jämfört med 0 procent av patienterna som fick placebo (0 av 72).
Vid polycytemia vera uppvisade 21 procent (23 av 110) av patienterna som fick Jakavi en förbättring efter åtta månaders behandling, jämfört med 1 procent (1 av 112) av patienterna som fick bästa tillgängliga behandling.
Vilka är riskerna med Jakavi?
Vid myelofibros är de vanligaste biverkningarna som orsakas av Jakavi (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) trombocytopeni (lågt antal blodplättar), anemi (lågt antal röda blodkroppar), neutropeni (lågt antal neutrofiler), urinvägsinfektioner, blödning, blåmärken, viktminskning, hyperkolesterolemi (höga halter kolesterol i blodet), yrsel, huvudvärk och förhöjda leverenzymhalter.
Vid polycytemia vera är de vanligaste biverkningarna som orsakas av Jakavi (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) trombocytopeni (lågt antal blodplättar), anemi (lågt antal röda blodkroppar), blödning, blåmärken, hyperkolesterolemi (höga halter kolesterol i blodet), hypertriglyceridemi (höga nivåer av blodfetter), yrsel, förhöjda leverenzymer och högt blodtryck.
Jakavi får inte ges till kvinnor som är gravida eller ammar. En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Jakavi finns i bipacksedeln.
Varför har Jakavi godkänts?
CHMP fann att nyttan med Jakavi är större än riskerna och rekommenderade att Jakavi skulle godkännas för försäljning. Vid myelofibros fann CHMP att minskningen av mjältens storlek och symtomen i samband med myelofibros hos patienter som tar Jakavi är av klinisk vikt. Kommittén noterade att livskvaliteten förbättrades för patienter som behandlas med Jakavi men att läkemedlets effekter ändå måste utvärderas vad gäller förlängning av livet för patienter eller fördröjning av sjukdomens utveckling eller uppkomsten av leukemi. När det gäller säkerheten fann kommittén att risken för infektioner är godtagbar men att den bör övervakas ytterligare, samtidigt som det är möjligt att hantera andra kända risker såsom blödning eller minskning av antalet blodkroppar på lämpligt sätt.
Vid polycytemia vera ansåg CHMP att Jakavi är till nytta för patienter som inte svarar på eller är intoleranta mot behandling med hydroxiurea eftersom säkerhetsprofilen är godtagbar. Läkemedlets långtidseffekt behöver dock utredas ytterligare.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Jakavi?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Jakavi används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Jakavi. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
Dessutom håller företaget som tillverkar Jakavi på att utöka huvudstudierna av myelofibros och kommer varje år att lämna fler uppgifter från studier om effekterna av Jakavi när det gäller hur länge patienterna lever och hur länge de lever utan att deras sjukdom förvärras eller att de utvecklar leukemi. Vid polycytemia vera kommer företaget att utöka huvudstudien till att omfatta långtidsdata om Jakavis säkerhet och effekt.
Mer information om Jakavi
Den 23 augusti 2012 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Jakavi som gäller i hela EU.
EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Jakavi finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Denna sammanfattning aktualiserades senast 03-2015.
Jakavi
EMA/99179/2015
Sida 4/4