Information för alternativet: Kalydeco, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Kalydeco
2. Kalydeco 75 Mg Granulat I Dospåse Kalydeco 150 Mg Filmdragerad Tablett Kalydeco 50 Mg Granulat I Dospåse

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/825543/2015

EMEA/H/C/002494

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Kalydeco

ivakaftor

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Kalydeco. Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur Kalydeco ska användas.

Vad är Kalydeco?

Kalydeco är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen ivakaftor. Det finns som tabletter (150 mg) och som påsar med granulat (50 mg och 75 mg).

Vad används Kalydeco för?

Kalydeco används för att behandla cystisk fibros hos patienter från 2 års ålder som har en av nio mutationer i genen för det protein som kallas CFTR ("cystic fibrosis transmembrane conductance regulator"). Mutationerna är G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N och S549R (så kallade regleringsmutationer).

Kalydeco används även för att behandla patienter från 18 år med cystisk fibros som har mutationen R117H i CFTR-genen.

Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som främst påverkar cellerna som utsöndrar slem i lungorna och cellerna som utsöndrar magsaft från körtlarna i matsmältningskanalen och bukspottkörteln. Vid cystisk fibros blir detta slem tjockt och sätter sig i vägen. Ansamlingar av detta tjocka och klibbiga slem i lungorna orsakar inflammation och långvariga infektioner. Blockeringen av bukspottkörtelns och leverns rörsystem samt produktionen av onormal magsaft saktar ner nedbrytningen av mat i tarmen och orsakar dålig tillväxt.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Tfn    +44 (0)20 3660 6000 Fax +44 (0)20 3660 5555

Frågor kan ställas via vår webbplats www.ema.europa.eu/contact

© Europeiska läkemedelsmyndigheten, 2015. Kopiering tillåten med angivande av källan.

Eftersom antalet patienter med cystisk fibros är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Kalydeco klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 8 juli 2008.

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Kalydeco?

Kalydeco ska bara förskrivas av läkare med erfarenhet av att behandla cystisk fibros och läkemedlet får bara förskrivas till patienter som bekräftats ha en av de nio mutationerna.

För barn från 2 års ålder som väger mindre än 25 kg ska granulat användas. Det ska blandas med 5 ml uppmjukad mat eller vätska till en suspension som tas genom munnen. För barn som väger mellan 14 och 25 kg är den rekommenderade dosen 75 mg två gånger om dagen. För barn som väger mindre än 14 kg är den rekommenderade dosen 50 mg två gånger om dagen.

Tabletterna ska användas till barn från 6 år med en vikt på 25 kg eller mer. Den rekommenderade dosen är en 150 mg tablett två gånger om dagen.

Tabletterna eller granulatet tas var tolfte timme tillsammans med fettinnehållande livsmedel, såsom måltider tillagade med smör eller olja eller livsmedel med ägg, ost, nötter, helmjölk eller kött. Mat som innehåller grapefrukt eller pomerans ska undvikas under behandlingen med Kalydeco eftersom dessa kan påverka hur läkemedlet tas upp och bryts ned i kroppen.

Blodprov för kontroll av leverfunktionen ska tas dels innan behandlingen med Kalydeco inleds, dels regelbundet under behandlingens gång. Hos patienter med allvarligt nedsatt leverfunktion ska Kalydeco bara sättas in om nyttan är större än riskerna. För dessa patienter ska behandlingen påbörjas med en lägre dos som tas varannan dag. Doseringen av Kalydeco kan behöva justeras för patienter som tar vissa typer av läkemedel.

Mer information finns i produktresumén (ingår också i EPAR).

Hur verkar Kalydeco?

Cystisk fibros orsakas av mutationer i CFTR-genen. Mutationen ger problem med de proteinkanaler som är inblandade i produktionen av bland annat slem och magsaft. Dessa kanaler används för att transportera joner (laddade atomer och molekyler) in i och ut ur de celler som utsöndrar slem. När kanalerna inte fungerar som de ska kan slemmet och magsaften få en onormalt tjock konsistens.

Den aktiva substansen i Kalydeco, ivakaftor, ökar aktiviteten hos de kanaler som inte fungerar väl hos patienter med mutationerna G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R eller R117H. Detta normaliserar transporten av joner genom kanalerna så att utsöndringarna tunnas ut, vilket i sin tur gör att symtomen på sjukdomen lindras.

Hur har Kalydecos effekt undersökts?

Kalydeco har jämförts med placebo (overksam behandling) i två huvudstudier på 219 patienter med cystisk fibros som hade G551D-mutationen. Den ena studien utfördes på patienter över 12 år och den andra studien omfattade patienter i åldern 6-12 år.

I en tredje studie undersöktes effekten av Kalydeco hos patienter med cystisk fibros som orsakades av andra mutationer än G551D. Studien gjordes på 39 patienter som var över 6 år gamla och Kalydeco jämfördes med placebo.

I en fjärde studie undersöktes Kalydecos effekt hos patienter med cystisk fibros och R117H-mutation. 69 patienter i åldern 6 år och äldre deltog.

Kalydeco

Huvudmåttet på effekt i studierna baserades på förbättringar av patientens forcerade expiratoriska volym per sekund (FEV₁-värde) uttryckt i procent av förväntat FEV₁ och justerat efter patientens ålder, längd och kön. FEV₁ är den största mängd luft som en person kan andas ut på en sekund och är ett mått på hur väl lungorna fungerar.

I en femte studie undersöktes säkerheten hos Kalydeco i granulatform på 34 patienter i åldern 2-5 år som hade cystisk fibros på grund av G551D- eller S549N-mutation. Studien undersökte kroppsvikten och mängden klorid i svetten, vilka båda minskar hos patienter med cystisk fibros.

Vilken nytta har Kalydeco visat vid studierna?

Kalydeco visade sig vara effektivt när det gällde att förbättra lungfunktionen hos patienter med cystisk fibros som hade G551D-mutationen. Efter 24 veckors behandling hade patienterna som var 12 år eller äldre och tog Kalydeco en genomsnittlig procentuell förbättring av förväntat FEV₁ på 10,6 procentenheter fler än patienterna som tog placebo. Liknande resultat sågs hos patienterna i åldersgruppen 6-11 år, där behandlingen med Kalydeco ledde till en förbättring på 12,5 procentenheter fler än med placebo.

Kalydeco var också effektivt hos patienter med andra mutationer än G551D. I den tredje studien uppvisade patienterna som tog Kalydeco en genomsnittlig förbättring på 10,7 procentenheter fler än de som tog placebo, efter åtta veckors behandling. I den fjärde studien, som omfattade patienter med R117H-mutation, sågs ingen skillnad mellan placebo och Kalydeco för barn från 6 år och äldre. När undergruppen med patienter som var 18 år och äldre analyserades för sig kunde man dock se en genomsnittlig förbättring på omkring 5,0 procentenheter hos de patienter som tog Kalydeco jämfört med patientgruppen som fick placebo.

I studien på barn i åldern 2-5 år uppvisade Kalydeco granulat en positiv effekt när det gällde kroppsvikten och mängden klorid i svetten.

Vilka är riskerna med Kalydeco?

De vanligaste biverkningarna som orsakades av Kalydeco hos patienter i åldern 6 år och äldre är huvudvärk (23,9 procent), halsont (22,0 procent), infektioner i övre luftvägarna (förkylningar,

22,0 procent), nästäppa (20,2 procent), buksmärta (15,6 procent), nasofaryngit (inflammation i näsa och hals, 14,7 procent), diarré (12,8 procent), yrsel (9,2 procent), utslag (12,8 procent), bakterier i slem (12,8 procent) och en ökning av vissa leverenzymer (12,8 procent).

Hos barn i åldern 2-5 år är de vanligaste biverkningarna nästäppa (26,5 procent), infektioner i övre luftvägarna (23,5 procent), ökad leverenzymnivå (14,7 procent), utslag (11,8 procent) och bakterier i i slem (11,8 procent).

En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Kalydeco finns i bipacksedeln.

Varför har Kalydeco godkänts?

Kalydeco har visat sig förbättra lungfunktionen hos patienter från 6 års ålder som har någon av de nio CFTR-regleringsmutationerna samt hos patienter från 18 års ålder med R117H-mutationen. Ytterligare data stöder även Kalydecos effekt hos barn i åldern 2-5 år med G551D- eller S549N-mutation. Läkemedlet visade sig också ha en godtagbar säkerhetsprofil. CHMP fann därför att nyttan med Kalydeco är större än riskerna och rekommenderade att Kalydeco skulle godkännas för försäljning. CHMP noterade dock även att uppgifterna om läkemedlets mer långvariga effekter var begränsade och att företaget ska lämna ytterligare uppgifter.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Kalydeco?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Kalydeco används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Kalydeco. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget genomför dessutom två observationsstudier. Den ena löper över fem år och syftar till att utvärdera läkemedlets långvariga effekter, medan den andra löper över sex år, omfattar barn som var i åldern 2 till 5 år när behandlingen inleddes och utvärderar de långvariga effekterna av tidig behandling.

Mer information om Kalydeco

Den 23 juli 2012 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Kalydeco som gäller i hela EU.

EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Kalydeco finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Kalydeco från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 11-2015.

Kalydeco

EMA/825543/2015

Sida 4/4