Information för alternativet: Nplate, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Nplate
2. Nplate 500 Mikrogram Pulver Och Vätska Till Injektionsvätska, Lösning Nplate 250 Mikrogram Pulver Och Vätska Till Injektionsvätska, Lösning Nplate 250 Mikrogram Pulver Till Injektionsvätska, Lösning Nplate 500 Mikrogram Pulver Till Injektionsvätska, Lösning

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/160460/2016

EMEA/H/C/000942

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Nplate

romiplostim

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Nplate. Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.

Vad är Nplate?

Nplate är ett pulver som bereds till injektionsvätska, lösning. Nplate finns med eller utan lösningsvätska. Det innehåller den aktiva substansen romiplostim.

Vad används Nplate för?

Nplate ges till vuxna med kronisk idiopatisk (immunologisk) trombocytopen purpura (ITP), en sjukdom som innebär att patientens immunsystem förstör trombocyterna (blodplättarna), som är de komponenter i blodet som hjälper blodet att levra sig. Patienter med ITP har lågt antal trombocyter och löper risk att drabbas av blödningar.

Nplate ges till patienter som inte svarat på behandling med läkemedel som till exempel kortikosteroider eller immunglobuliner. Nplate ges också till patienter som fått mjälten bortopererad som ett försök att få sjukdomen under kontroll och till patienter som har sin mjälte kvar. Mjälten är ett litet organ som ligger bakom magsäcken och som medverkar till att trombocyter (blodplättar) avlägsnas från blodet.

Eftersom antalet patienter med ITP är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Nplate klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 27 maj 2005.

Läkemedlet är receptbelagt.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Hur används Nplate?

Behandling med Nplate bör ske under övervakning av en läkare med erfarenhet av behandling av blodsjukdomar.

Nplate ges en gång i veckan som en injektion under huden. Startdosen beror på patientens kroppsvikt och regleras därefter veckovis för att hålla trombocytantalet på önskad nivå. Behandlingen kan avbrytas om trombocytantalet blir för högt. Behandling med Nplate ska avbrytas efter fyra veckors behandling med den maximala dosen av Nplate om trombocytantalet inte ökar till en nivå som är tillräcklig för att minska risken för blödning. Så snart trombocytantalet har blivit stabilt ska kontroller göras månadsvis och dosen justeras om nödvändigt. Läkaren ska också med jämna mellanrum bedöma om det är nödvändigt med operation för patienter som fortfarande har mjälten kvar. Vissa patienter vars nivåer av trombocyter har stabiliserats kan ge sig själva läkemedlet efter att de fått lära sig hur man gör.

Hur verkar Nplate?

Den aktiva substansen i Nplate, romiplostim, är ett läkemedel som stimulerar trombocytproduktionen.

I kroppen stimuleras trombocytproduktionen i benmärgen av ett hormon som kallas "trombopoetin". Romiplostim är ett protein som har "framställts" (skapats speciellt) för att binda till och stimulera samma receptorer som trombopoetin. Genom att efterlikna trombopoetin stimulerar romiplostim trombocytproduktionen och ökar således trombocytantalet.

Hur har Nplates effekt undersökts?

Nplate har jämförts med placebo (overksam behandling) i två huvudstudier på vuxna med kronisk ITP. Den första studien omfattade 63 patienter som fått mjälten bortopererad men vars sjukdom fortfarande inte var kontrollerad. Den andra studien omfattade 62 patienter som fortfarande hade mjälten kvar och som tidigare behandlats för ITP.

I båda studierna var huvudeffektmåttet andelen patienter som uppnådde ett varaktigt svar på behandlingen. Ett svar definierades som varaktigt när patientens trombocytantal låg över 50 miljoner per milliliter för åtminstone sex av de åtta sista veckorna i den 24 veckor långa behandlingsperioden, utan behov av andra läkemedel mot ITP. Ett trombocytantal på under 30 miljoner per milliliter anses utgöra risk för blödning hos ITP-patienterna, medan normalantalet ligger mellan 150 och 400 miljoner per milliliter.

Resultaten av dessa två studier liksom av sju ytterligare studier på 1 024 patienter som behandlades i upp till fem år eller längre (376 patienter med bortopererad mjälte och 648 patienter med mjälten kvar) analyserades senare för att visa Nplates långverkande effekt när det gäller att hålla trombocytantalet under kontroll.

Vilken nytta har Nplate visat vid studierna?

Nplate var effektivare än placebo när det gällde att öka trombocytantalet. I studien av patienter som fått mjälten bortopererad uppnådde 38 procent av patienterna ett varaktigt svar på behandlingen med Nplate (16 av 42), jämfört med ingen av de 21 patienter som behandlades med placebo. I studien av patienter som hade en mjälte uppnådde 61 procent av patienterna ett varaktigt svar på behandlingen med Nplate (25 av 41), jämfört med 5 procent av de patienter som behandlades med placebo (1 av 21).

Nplate

EMA/160460/2016    Sida 2/3

Den senare analysen av studierna bekräftade att Nplate var effektivt när det gäller långvarig behandling av både patienter med bortopererad mjälte och patienter som har sin mjälte kvar.

Vilka är riskerna med Nplate?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Nplate (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är bland annat huvudvärk och överkänslighet (allergiska reaktioner). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Nplate finns i bipacksedeln.

Nplate får inte ges till personer som är överkänsliga (allergiska) mot romiplostim, något annat innehållsämne eller proteiner framställda av Escherichia coli (en bakterie).

Varför har Nplate godkänts?

CHMP fann att Nplates effekt hade visats både hos patienter som hade fått mjälten bortopererad och hos patienter som hade den kvar. Förbättringen i trombocytantal var långvarig och kunde anses vara kliniskt relevant i båda patientgrupperna, även om behandlingen endast verkar på symtomen och inte botar tillståndet. Behovet av operation för patienter som har mjälten kvar bör därför omprövas med jämna mellanrum. CHMP fann att nyttan med Nplate är större än riskerna och rekommenderade att Nplate skulle godkännas för försäljning.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Nplate?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Nplate används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Nplate. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget som marknadsför Nplate ska förse läkare i varje medlemsstat med en doskalkylator som hjälper dem att beräkna den mängd Nplate som ska injiceras, en mängd som ibland är mycket liten. Läkare kan också få ett utbildningspaket om hemadministrering som innehåller material för läkare om hur de ska utbilda patienter som ska injicera Nplate hemma själva och material för patienter om hur de ska bereda läkemedlet för injektion.

Mer information om Nplate

Den 4 februari 2009 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Nplate som gäller i hela EU.

EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Nplate finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Nplate från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 01-2016.

Nplate

EMA/160460/2016