Nuwiq
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/474568/2014
EMEA/H/C/002813
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Nuwiq
simoktokog alfa
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Nuwiq. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Nuwiq ska användas.
Praktisk information om hur Nuwiq ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Vad är Nuwiq och vad används det för?
Nuwiq är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen simoktokog alfa. Det används för att behandla och förebygga blödningar hos patienter med hemofili A (en ärftlig blödningssjukdom som orsakas av brist på faktor VIII).
Hur används Nuwiq?
Nuwiq är receptbelagt och behandling ska inledas under överinseende av en läkare som har erfarenhet av att behandla hemofili.
Nuwiq finns som ett pulver och en lösning som blandas till en injektionsvätska, lösning för injektion i en ven. Dos och behandlingsintervall beror på om det används för att behandla eller förebygga blödningar, samt på hemofilins svårighetsgrad, omfattning och plats för blödningen samt patientens tillstånd och kroppsvikt. Mer information finns i produktresumén (ingår också i EPAR).
Patienter eller deras vårdare kan själva ge Nuwiq hemma efter att de fått lämplig utbildning. Fullständig information finns i bipacksedeln.
Hur verkar Nuwiq?
Patienter med hemofili A saknar faktor VIII, ett protein som behövs för normal koagulering av blodet, vilket leder till problem med blodkoaguleringen, med exempelvis blödningar i leder, muskler eller inre
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
organ. Den aktiva substansen i Nuwiq, simoktokog alfa, verkar i kroppen på samma sätt som human faktor VIII. Den ersätter den saknade faktor VIII, och hjälper på så sätt blodet att koagulera och ger tillfällig kontroll över blödningssjukdomen.
Simoktokog alfa framställs genom en metod som kallas "rekombinant DNA-teknologi": det framställs av celler i vilka en gen (del av DNA) har förts in som gör att de kan producera simoktokog alfa.
Vilken nytta med Nuwiq har visats i studierna?
Nuwiq har visat sig vara effektivt när det gäller att förebygga och behandla blödningsepisoder i tre huvudstudier på 113 patienter med hemofili A.
I den första studien deltog 22 patienter från 12 års ålder som fick Nuwiq för behandling av blödningsepisoder eller för att förebygga blödningar under kirurgi. Sammanlagt registrerades 986 blödningsepisoder, varav de flesta upphörde efter en injektion med Nuwiq. Huvudmåttet på effekt utgick ifrån patienternas bedömning av hur väl behandlingen fungerade. Behandling med Nuwiq fick bedömningen "mycket bra" eller "bra" för 94 procent av blödningsepisoderna. Vid de två operationer som utfördes under studien fick Nuwiq bedömningen mycket bra när det gällde att förebygga blödningsepisoder.
I den andra studien deltog 32 patienter från 12 års ålder som fick Nuwiq för att förebygga och behandla blödningshändelser samt för att förebygga blödningar under kirurgi. När det användes för att förebygga blödningar registrerades i genomsnitt 0,19 blödningar per månad för varje patient. När det användes för behandling av blödningsepisoder fick Nuwiq främst bedömningen "mycket bra" eller "bra" för behandling av större blödningsepisoder, och de flesta blödningsepisoder upphörde efter en eller fler injektioner med Nuwiq. Vid de fem operationer som utfördes under studien fick Nuwiq bedömningen mycket bra när det gällde att förebygga blödningsepisoder för fyra operationer och måttligt när det gällde att förebygga blödningar under ett kirurgiskt ingrepp.
I den tredje studien deltog 59 barn som var mellan två och 12 år gamla. När Nuwiq användes för att förebygga blödningar registrerades i genomsnitt 0,34 blödningar per månad för varje barn. När det användes för behandling av blödningsepisoder, försvann 81 procent av dessa efter en eller två injektioner med Nuwiq.
Vilka är riskerna med Nuwiq?
Biverkningar med Nuwiq rapporteras inte ofta (förekommer hos 1-10 av 1 000 personer). Dessa omfattar parestesi (ovanliga förnimmelser som myrkrypningar), huvudvärk, yrsel, muntorrhet, ryggvärk och inflammation och smärta vid injektionsstället.
Även om överkänslighetsreaktioner (allergiska) hittills inte setts med Nuwiq, har de i sällsynta fall rapporterats med FVIII-produkter och kan i vissa fall utvecklas till allvarliga allergiska reaktioner. Efter behandling med FVIII-produkter kan vissa patienter utveckla faktor VIII-hämmare, som är antikroppar (proteiner) som kroppens immunsystem framställer mot faktor VIII vilka kan få läkemedlet att sluta verka, med förlorad blödningskontroll som följd. I dessa fall ska en specialiserad hemofiliavdelning kontaktas.
En fullständig förteckning över biverkningar och begränsningar för Nuwiq finns i bipacksedeln.
Varför godkänns Nuwiq?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Nuwiq är större än riskerna och rekommenderade att Nuwiq skulle godkännas för försäljning i EU. CHMP drog slutsatsen att Nuwiq har visat sig vara effektivt när det gäller att behandla och förebygga blödningar hos patienter med hemofili A. Nuwiq var även effektivt när det gällde att behandla och förebygga blödningar i samband med kirurgiska blödningsepisoder, med effekter som liknade andra faktor VIII-produkter. Också säkerhetsprofilen för Nuwiq ansågs vara likartad med andra faktor VIII-produkter.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Nuwiq?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Nuwiq används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Nuwiq. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
I sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns mer information.
Mer information om Nuwiq
Den 24 juli 2014 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Nuwiq som gäller i hela EU.
EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Nuwiq finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Denna sammanfattning uppdaterades senast 07-2014.
Nuwiq
EMA/474568/2014
Page 3/3