Information för alternativet: Orkambi, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Orkambi
2. Orkambi 200 Mg/125 Mg Filmdragerad Tablett

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/636563/2015

EMEA/H/C/003954

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Orkambi

lumakaftor/ivakaftor

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Orkambi.

Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Orkambi ska användas.

Praktisk information om hur Orkambi ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Vad är Orkambi och vad används det för?

Orkambi är ett läkemedel som används för att behandla cystisk fibros hos patienter från 12 års ålder som har en genetisk mutation som kallas F508del-mutationen. Denna mutation påverkar genen för ett protein som kallas CFTR ("Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator"), som deltar i regleringen av produktionen av slem och magsafter. Orkambi används till patienter som har ärvt mutationen från båda föräldrarna och därför har mutationen i båda kopiorna av CFTR-genen.

Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som har allvarliga effekter på lungorna och

matsmältningssystemet. Sjukdomen drabbar cellerna som producerar slem och magsafter. Vid cystisk fibros blir utsöndringarna tjocka och orsakar blockering. Uppbyggnaden av tjocka och klibbiga utsöndringar i lungorna ger upphov till inflammation och kronisk infektion. Blockeringen av bukspottkörtelns rörsystem saktar ner nedbrytningen av mat i tarmen och orsakar dålig tillväxt.

Orkambi innehåller de aktiva substanserna lumakaftor och ivakaftor.

Hur används Orkambi?

Orkambi ska endast förskrivas av en läkare med erfarenhet av behandlingen av cystisk fibros. Det ska endast förskrivas till patienter från 12 års ålder som bekräftats ha F508del-mutationen i båda kopiorna av CFTR-genen.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Orkambi finns som tabletter som innehåller 200 mg lumakaftor och 125 mg ivakaftor. Den rekommenderade dosen Orkambi är två tabletter två gånger om dagen, som tas med 12 timmars mellanrum tillsammans med fettinnehållande livsmedel, såsom måltider tillagade med smör eller olja eller livsmedel med ägg, ost, nötter, helmjölk eller kött.

Dosen av Orkambi kan behöva sänkas för patienter med leverproblem och för patienter som tar vissa läkemedel som kallas starka CYP3A4-hämmare.

Hur verkar Orkambi?

Cystisk fibros orsakas av mutationer i CFTR-genen. Denna gen framställer ett protein som kallas CFTR ("Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator"), som deltar i regleringen av produktionen av slem och magsafter. Dessa mutationer minskar antalet CFTR-proteinkanaler på cellytan eller påverkar deras sätt att verka. Dessa kanaler transporterar joner (laddade atomer och molekyler) in och ut ur cellerna. När kanalerna är defekta kan slemmet och magsaften bli onormalt tjocka och klibbiga.

En av de aktiva substanserna i Orkambi, lumakaftor, ökar antalet CFTR-protein på cellytan och den andra, ivakaftor, ökar aktiviteten hos det defekta CFTR-proteinet. Detta normaliserar transporten av joner genom kanalerna och gör utsöndringarna mindre tjocka.

Vilken nytta med Orkambi har visats i studierna?

Orkambi visade sig vara effektivt när det gällde att förbättra lungfunktionen i två huvudstudier med 1 108 patienter med cystisk fibros från 12 års ålder som hade F508del-mutationen i båda kopiorna av CFTR-genen. I studierna jämfördes Orkambi med placebo (en overksam behandling), som båda lades till patienternas vanliga behandling. Huvudmåttet på effekt baserades på förbättring av patienternas procentandel av förväntad FEV₁ som är ett mått på hur väl lungorna arbetar.

Resultaten från den första studien visade att patienterna som tog Orkambi efter 24 veckors behandling hade en genomsnittlig förbättring av FEV₁ som var 2,41 procentpunkter högre än för de som tog placebo, vilket motsvarades av 2,65 i den andra studien.

Behandling med Orkambi ledde också till ett lägre antal exacerbationer (attacker) som krävde sjukhusintagning eller antibiotikabehandling. Totalt sett sänktes antalet exacerbationer med 39 procent jämfört med placebo.

Vilka är riskerna med Orkambi?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Orkambi (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är dyspné (andnöd), diarré och illamående. Allvarliga biverkningar omfattade leverproblem såsom förhöjda leverenzymer, kolestatisk hepatit (uppbyggnad av galla som leder till inflammation i levern) och leverencefalopati (en hjärnsjukdom som orsakas av leverproblem). Sammantaget uppträdde dessa allvarliga biverkningar hos fler än 1 av 200 personer under de kliniska studierna.

En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Orkambi finns i bipacksedeln.

Varför godkänns Orkambi?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Orkambi är större än riskerna och rekommenderade att Orkambi skulle godkännas för försäljning i EU.

Även om de gynnsamma effekterna av Orkambi överensstämde mellan studierna och liknade läkemedel som behandlar symtomen på cystisk fibros så var de mindre än förväntat för ett läkemedel som behandlar sjukdomsmekanismen i stället för dess symtom. Eftersom cystisk fibros orsakad av F508del-mutationen är särskilt allvarlig fann dock CHMP att de observerade effekterna var kliniskt relevanta för patienter som saknar andra alternativ. Dessutom noterade kommittén att nyttan med Orkambi upprätthölls under hela den 48 veckor långa behandlingen. Orkambis biverkningar drabbade främst tarmen och andningen och ansågs i allmänhet vara lindriga till måttliga samt hanterbara.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Orkambi?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Orkambi används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Orkambi. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

I sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns mer information.

Mer information om Orkambi

EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Orkambi finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Orkambi

EMA/636563/2015

Sida 3/3