Privigen
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/353957/2016
EMEA/H/C/000831
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Privigen
humant normalt immunglobulin
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Privigen. Det
förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till
sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur
läkemedlet ska användas.
Vad är Privigen?
Privigen är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen humant normalt immunglobulin.
Privigen är en infusionsvätska, lösning (ges som dropp i en ven) (100 mg/ml).
Vad används Privigen för?
Privigen används för tre huvudgrupper av patienter:
• Patienter med risk för infektioner på grund av att de inte har tillräckligt med antikroppar (proteiner som finns naturligt i blodet och hjälper kroppen att bekämpa infektioner och andra sjukdomar). Dessa patienter kan vara personer som är födda med en brist på antikroppar (primärt immunbristsyndrom, PID). Denna grupp omfattar också patienter vars brist på antikroppar beror på cancer i blodet (myelom eller kronisk lymfatisk leukemi) eller barn födda med förvärvat immunbristsyndrom (aids), vilka lider av täta infektioner. Dessa typer av tillstånd kallas "immunbristsyndrom" och behandlingen kallas "substitutionsterapi" (ersättningsterapi).
• Patienter med vissa immunsjukdomar. Dessa patienter har ett onormalt immunsystem (kroppens försvarssystem) som behöver regleras. De omfattar patienter med idiopatisk trombocytopen purpura (ITP) som inte har tillräckligt med trombocyter (komponenter i blodet som bidrar till koaguleringen) och som löper stor risk att drabbas av blödningar, patienter med Guillain-Barrés syndrom eller kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP), inflammatoriska sjukdomar i nerverna som orsakar muskelsvaghet och domningar samt patienter med Kawasakis sjukdom, en sjukdom som främst drabbar barn och som orsakar inflammation i blodkärl. Denna typ av behandling kallas "immunmodulering" (immunreglering).
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
• Patienter efter allogeneisk blodstamcellstransplantation (en komplicerad procedur där patienten får stamceller från en passande donator så att benmärgen kan återställas).
Läkemedlet är receptbelagt.
Hur används Privigen?
Behandling med Privigen är en ersättningsterapi som ska inledas och övervakas av en läkare med erfarenhet av att behandla immunbristsyndrom.
Privigen ges vanligen som en infusion i en ven av läkare eller sjuksköterska. Dosen och infusionsfrekvensen beror på vilken sjukdom som behandlas. Dosen kan behöva justeras för patienter beroende på behandlingssvaret. Fullständig information finns i produktresumén (ingår också i EPAR).
Hur verkar Privigen?
Den aktiva substansen i Privigen, humant normalt immunglobulin, är ett höggradigt renat protein som extraherats från human plasma (en del av blodet). Det innehåller immunglobulin G (IgG), som är en typ av antikropp. IgG har använts som läkemedel sedan 1980-talet och verkar på en mängd olika sätt mot organismer som kan orsaka infektioner. Privigen verkar genom att återställa onormalt låga IgG-nivåer i blodet till de normala. I högre doser kan det hjälpa till att reglera ett onormalt immunsystem och modulera immunsvaret.
Hur har Privigens effekt undersökts?
Eftersom humant normalt immunglobulin har använts för att behandla dessa sjukdomar under lång tid och i enlighet med gällande riktlinjer krävdes endast tre mindre studier för att fastställa Privigens effekt och säkerhet för patienterna.
I den första studien användes Privigen som substitutionsterapi hos 80 patienter med PID, och läkemedlet gavs var tredje eller fjärde vecka. Huvudeffektmåttet var antalet allvarliga bakterieinfektioner under ett års behandling.
I den andra studien undersöktes användningen av Privigen för immunmodulering hos 57 patienter med ITP. Privigen gavs två dagar i följd. Huvudeffektmåttet var den högsta trombycytnivån i blodet som uppnåddes under veckan efter att Privigen gavs.
I en tredje studie undersöktes användningen av Privigen för immunmodulation hos 28 patienter med CIDP som fick Privigen var tredje vecka under en 24-veckorsperiod. Huvudeffektmåttet var antalet patienter som visade upp en förbättring på minst 1 poäng på en 10-gradig skala för funktionsnedsättning i armar och ben.
Privigen jämfördes inte med andra behandlingar i någon av studierna.
Vilken nytta har Privigen visat vid studierna?
I den första studien hade patienterna i genomsnitt 0,08 allvarliga infektioner per år. Eftersom det är under den fastställda tröskeln på en infektion per år tyder detta på att läkemedlet är effektivt som substitutionsterapi.
I den andra studien uppnådde upp till 46 (81 procent) av de 57 patienterna en trombocytstatus på över 50 miljoner per milliliter vid minst ett tillfälle under studien. Detta bekräftade att Privigen är effektivt för immunmodulering.
I den tredje studien svarade 17 (61 procent) av de 28 patienterna på behandlingen med en förbättring på minst en poäng på funktionsnedsättningsskalan. Förbättringen var i genomsnitt ungefär 1,4 poäng.
Vilka är riskerna med Privigen?
De vanligaste biverkningarna som orsakas av Privigen (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk, illamående, kräkningar, diarré, hudåkommor (däribland utslag), smärta (däribland i ryggen, nacken, armar och ben, leder och ansikte), feber, influensaliknande sjukdom, svaghet och smärta vid injektionsstället).
Vissa biverkningar ses oftare vid en hög infusionshastighet, hos patienter med låga immunglobulinnivåer samt hos patienter som inte har behandlats med Privigen tidigare eller på länge. En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Privigen finns i bipacksedeln.
Privigen får inte ges till personer som är överkänsliga (allergiska) mot humant normalt immunglobulin eller något annat innehållsämne, eller till patienter som är allergiska mot andra typer av immunglobulin, särskilt om de har brist på (mycket låga nivåer av) immunglobulin A (IgA) och har antikroppar mot IgA. Privigen får inte ges till patienter med hyperprolinemi (en genetisk sjukdom som orsakar höga nivåer av aminosyran prolin i blodet).
Varför har Privigen godkänts?
CHMP fann att nyttan med Privigen är större än riskerna och rekommenderade att Privigen skulle godkännas för försäljning.
Vad görs för att garantera säker användning av Privigen?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Privigen används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Privigen. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
Hemolys (nedbrytning av röda blodkroppar) är en ovanlig biverkning hos patienter som får humant normalt immunglobulin (uppträder vid färre än 1 dos per 100). Allvarlig hemolys tycks vara något vanligare med Privigen än med vissa andra läkemedel som innehåller samma aktiva substans. Företaget som marknadsför Privigen kommer att göra vissa förändringar i sättet det framställs på och kommer att genomföra en studie för att övervaka effekten av förändringarna.
Mer information om Privigen
Den 25 april 2008 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Privigen som gäller i hela EU.
EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Privigen finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Denna sammanfattning uppdaterades senast 05-2016.
Privigen
EMA/353957/2016
Sida 3/3