Information för alternativet: Ravicti, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Ravicti
2. Ravicti 1,1 G/Ml Oral Vätska

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/638140/2015

EMEA/H/C/003822

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Ravicti

glycerolfenylbutyrat

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Ravicti. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Ravicti ska användas.

Praktisk information om hur Ravicti ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Vad är Ravicti och vad används det för?

Ravicti används för långtidsbehandling av ureacykelrubbningar hos vuxna och barn från två månaders ålder när enbart kostförändringar inte kan hålla sjukdomarna under kontroll. Hos patienter med ureacykelrubbningar kan kroppen inte göra sig av med överskottskväve eftersom de saknar vissa leverenzymer. Överskottet av kväve omvandlas i kroppen till ammoniak, som är skadligt när det ansamlas. Ravicti ges till patienter som saknar ett eller flera av följande enzymer: karbamoylfosfatsyntas I, ornitinkarbamoyltransferas, argininsuccinatsyntetas, argininsuccinatlyas, arginas I och ornitintranslokas.

Ravicti innehåller den aktiva substansen glycerolfenylbutyrat.

Eftersom antalet patienter med ureacykelrubbningar är litet betraktas sjukdomarna som sällsynta och Ravicti klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 10 juni 2010.

Hur används Ravicti?

Ravicti finns som vätska (1,1 g/ml) som ska tas via munnen eller genom en sond som går från näsan till magsäcken eller genom buken in till tarmarna. Det är receptbelagt och behandlingen ska övervakas av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med ureacykelrubbningar.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Eftersom proteiner innehåller kväve måste Ravicti tas i kombination med en speciell lågproteindiet för att minska kväveintaget. Ibland behövs även kosttillskott (beroende på patientens dagliga proteinbehov för att växa och utvecklas).

Dosen av Ravicti beror på patientens kost, längd och vikt. Under behandlingen tar man blodprover med jämna mellanrum för att se om den dagliga dosen behöver justeras. Den totala dagliga dosen Ravicti ska delas upp i lika stora delar och ges varje måltid. Mer information finns i produktresumén (ingår också i EPAR).

Behandlingen med Ravicti kan bli livslång om inte patienten genomgår en lyckad levertransplantation.

Hur verkar Ravicti?

Den aktiva substansen i Ravicti, glycerolfenylbutyrat, omvandlas i kroppen till fenylacetat. Fenylacetat förenas med aminosyran glutamin som finns i proteiner och som innehåller kväve, och bildar ett ämne som kroppen kan göra sig av med via njurarna. På så sätt sjunker kvävenivåerna i kroppen, vilket minskar den mängd ammoniak som bildas.

Vilken nytta med Ravicti har visats i studierna?

Ravicti har jämförts med natriumfenylbutyrat (ett annat läkemedel för behandling av ureacykelrubbningar) i en studie som omfattade 88 vuxna med ureacykelrubbningar. Det viktigaste måttet på läkemedlets effekt var förändringen av mängden ammoniak i blodet efter fyra veckors behandling. Studien visade att Ravicti var minst lika effektivt som jämförelseläkemedlet när det gällde att kontrollera mängden ammoniak i blodet. Mängden ammoniak i blodet var cirka 866 mikromol per liter hos de patienter som behandlades med Ravicti jämfört med cirka 977 mikromol per liter hos de patienter som behandlades med natriumfenylbutyrat. Ytterligare data från understödjande studier visade motsvarande effekt av Ravicti hos barn från två månaders ålder.

Vilka är riskerna med Ravicti?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Ravicti (kan uppträda hos fler än 5 av 100 personer) är diarré, tarmgaser, huvudvärk, minskad aptit, kräkningar, trötthet, illamående och onormal lukt från huden.

Ravicti får inte användas för behandling av akut hyperammonemi (plötslig ökning av mängden ammoniak i blodet). En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Ravicti finns i bipacksedeln.

Varför godkänns Ravicti?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Ravicti är större än riskerna och rekommenderade att Ravicti skulle godkännas för försäljning i EU.

Ravicti visade sig kunna minska mängden ammoniak i blodet hos patienter med ureacykelrubbningar. Ravicti är ett så kallat depåläkemedel. Det innebär att den aktiva substansen frisätts i jämn takt under hela dygnet. Därför avlägsnas även överskottskväve i jämn takt och man får bättre kontroll över mängden ammoniak i blodet under dygnet. Av samma skäl får inte Ravicti användas för att behandla akut hyperammonemi eftersom man då behöver ha mer snabbverkande behandlingar.

Kommittén fann även att eftersom Ravicti är en vätska kan det göra läkemedlet smakligare, särskilt för barn, än andra läkemedel som består av granulat (korn) som ska tillsättas maten. Vätskan gör det

Ravicti

EMA/638140/2015    Sida 2/3

också lättare att ge läkemedlet via sond till patienter som inte kan svälja på grund av neurologiska problem.

Biverkningar av Ravicti förekom främst i tarmen och bedömdes som hanterbara. Ytterligare data om Ravictis säkerhet på lång sikt inväntas.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Ravicti?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Ravicti används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Ravicti. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget som marknadsför Ravicti kommer att inrätta ett patientregister för att samla in ytterligare information om nyttan och säkerheten med läkemedlet på lång sikt.

I sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns mer information.

Mer information om Ravicti

EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Ravicti finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningarna av ställningstagandena om Ravicti från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats

•    karbamoylfosfatsyntas-1-brist:

•    ornitinkarbamoyltransferas-brist:

•    citrullinemi typ 1:

•    argininsuccinataciduri:

•    hyperargininemi:

•    ornitintranslokasbrist (hyperornitinemi-hyperammonemi-homocitrullinuri-syndrom (HHH-syndrom).

Ravicti

EMA/638140/2015