Information för alternativet: Soliris, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Soliris
2. Soliris 10 Mg/Ml Koncentrat Till Infusionsvätska, Lösning

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/669881/2015

EMEA/H/C/000791

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Soliris

eculizumab

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Soliris. Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.

Vad är Soliris?

Soliris är ett koncentrat som bereds till en infusionsvätska, lösning. Det innehåller den aktiva substansen eculizumab.

Vad används Soliris för?

Soliris används för att behandla vuxna och barn med

•    paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH), och

•    atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS).

Detta är två ovanliga, livshotande genetiska sjukdomar där de röda blodkropparna förstörs, vilket leder till olika medicinska komplikationer. PNH leder till anemi (lågt antal röda blodkroppar), trombos (blodproppar i blodkärlen), pancytopeni (lågt antal blodkroppar) och mörk urin, medan aHUS leder till anemi, trombocytopeni (minskat antal blodplättar, komponenter som gör att blodet koagulerar) och njursvikt.

Eftersom antalet patienter med dessa sjukdomar är litet betraktas sjukdomarna som sällsynta. Soliris klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) för PNH den 17 oktober 2003 och för aHUS den 24 juli 2009.

Läkemedlet är receptbelagt.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Hur används Soliris?

Soliris måste ges under överinseende av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med blod- och/eller njursjukdomar.

Vid PNH består behandlingen med Soliris för patienter som är 18 år och äldre av en infusion (dropp i en ven) på 600 mg under 25-45 minuter en gång i veckan i fyra veckor, följt av 900 mg under den femte veckan. Därefter ska dosen ligga kvar på 900 mg och ges ungefär varannan vecka. Alla patienter måste vaccineras mot hjärnhinneinflammation (orsakas av bakterien Neisseria meningitidis) minst två veckor innan behandlingen med Soliris inleds och omvaccineras enligt gällande medicinska riktlinjer.

Vid behandling av aHUS ska patienter som är 18 år och äldre få en infusion på 900 mg under 2545 minuter en gång i veckan i fyra veckor, följt av 1 200 mg under den femte veckan. Därefter ska dosen ligga kvar på 1 200 mg och ges ungefär varannan vecka.

Patienter under 18 år med PNH och aHUS ska få lägre doser som beräknas utifrån deras kroppsvikt och de ges under 1-4 timmar.

Patienter som genomgår plasmabyte (avlägsnande, behandling och återföring av blodplasma från blodcirkulationen) eller plasmainfusion behöver ges ytterligare doser av Soliris.

Patienter som får Soliris måste få ett särskilt kort som förklarar symtomen på vissa typer av infektioner och uppmanar patienterna att omedelbart söka läkarvård om de skulle råka ut för dem.

Hur verkar Soliris?

Den aktiva substansen i Soliris, eculizumab, är en monoklonal antikropp. En monoklonal antikropp är en antikropp (ett slags protein) som har utformats för att känna igen och fästa vid en särskild struktur (ett s.k. antigen) som finns i kroppen. Eculizumab har utformats för att fästa vid komplementproteinet C5, som utgör en del av kroppens försvarssystem som kallas "komplementsystemet".

Hos patienter med PNH och aHUS är komplementproteinerna överaktiva och skadar patientens egna blodkroppar. Genom att blockera komplementproteinet C5 förhindrar eculizumab att komplementproteinerna skadar blodkropparna och på så sätt lindras sjukdomssymtomen.

Hur har Soliris effekt undersökts?

Soliris har undersökts i en huvudstudie på 87 vuxna patienter med PNH som hade fått minst fyra blodtransfusioner mot anemi under det föregående året. Soliris jämfördes med placebo (overksam behandling). De viktigaste effektmåtten var antalet patienter vars nivåer av hemoglobin (ett protein som finns i röda blodkroppar) låg kvar över de individuella målnivåerna och antalet transfusioner av röda blodkroppar som patienterna behövde under de första 26 veckorna av behandlingen. En studie gjordes också på sju barn med PNH som hade fått minst en transfusion under de föregående två åren. Samtliga patienter fick Soliris och i studien mättes antalet transfusioner av röda blodkroppar som behövdes under de 12 veckor som behandlingen pågick.

En registerstudie har också genomförts på patienter med PNH som aldrig fått en blodtransfusion. I denna studie tittade man på nivån av enzymet laktatdehydrogenas (LDH) i blodet, som visar hur stor nedbrytningen av röda blodkroppar är.

Soliris har undersökts i tre huvudstudier på 67 patienter med aHUS. Den första studien omfattade 17 patienter med aHUS som inte svarade på behandling med eller inte kunde behandlas med plasmabyte eller plasmainfusion. De viktigaste effektmåtten var förändringen av antalet blodplättar och antalet patienter hos vilka antalet blodplättar och blodvärdena normaliserades (normalt antal blodplättar och normala nivåer av laktatdehydrogenas, ett enzym som normalt finns i röda blodkroppar).

Den andra studien omfattade 20 patienter med aHUS som redan behandlades med plasmabyte eller plasmainfusion. De viktigaste effektmåtten var antalet patienter som uppnådde TMA-händelsefri status (dvs. antalet blodplättar sjönk inte med mer än 25 procent efter att behandling med Soliris inletts och varken plasmautbyte, plasmainfusion eller dialys krävdes) och antalet patienter vars blodvärden normaliserades under behandlingen med Soliris.

Den tredje studien omfattade 30 patienter med aHUS som redan hade fått minst en dos eculizumab. Effekten av behandlingen med Soliris bedömdes med hjälp av en rad olika mått, däribland förändringen av antalet blodplättar och andra effektmått som även användes i de två första studierna.

Vilken nytta har Soliris visat vid studierna?

Soliris var effektivare än placebo när det gällde att lindra symtomen på PNH. I huvudstudien av PNH hade 49 procent (21 av 43) av de vuxna patienter som fick Soliris stabila nivåer av hemoglobin och behövde vanligtvis inte några transfusioner av röda blodkroppar. Detta kan jämföras med att ingen av de 44 patienter som fick placebo hade stabila nivåer av hemoglobin och att de i genomsnitt behövde 10 transfusioner. I studien på barn behövde sex av sju patienter ingen transfusion av röda blodkroppar och hemoglobinnivåerna förbättrades under behandlingen med Soliris.

I registerstudien på patienter med PNH som aldrig fått en blodtransfusion hade patienter som fick Soliris en kliniskt meningsfull minskning av nivåerna av laktatdehydrogenas (LDH) efter sex månaders behandling, vilket indikerar minskad nedbrytning av röda blodkroppar.

I den första studien av aHUS ökade antalet blodplättar och låg på normala nivåer hos 82 procent av patienterna, medan antalet blodplättar normaliserades hos 87 procent (13 av 15) med initialt lågt antal blodplättar och blodvärdena normaliserades hos 76 procent. I den andra studien av aHUS uppnådde 80 procent av patienterna TMA-händelsefri status och blodvärdena normaliserades hos 90 procent. I den tredje studien ökade antalet blodplättar och låg på normala nivåer hos 83 procent av patienterna, medan antalet blodplättar normaliserades hos 77 procent (10 av 13) med initialt lågt antal blodplättar.

Vilka är riskerna med Soliris?

Den vanligaste biverkningen som orsakas av Soliris (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk. En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Soliris finns i bipacksedeln.

På grund av förhöjd risk för att utveckla en allvarlig form av hjärnhinneinflammation (meningokocksepsis) får Soliris inte ges till personer som har pågående Neisseria meningitidis-infektion. Soliris får heller inte ges till patienter som inte har blivit vaccinerade mot denna bakterie, såvida de inte tar lämplig antibiotika under två veckor efter vaccinationen för att minska risken för infektion. En fullständig förteckning över restriktioner finns i bipacksedeln.

Varför har Soliris godkänts?

CHMP fann att nyttan med Soliris är större än riskerna och rekommenderade att Soliris skulle godkännas för försäljning.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Soliris?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Soliris används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Soliris. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Företaget som marknadsför Soliris ska dessutom se till att läkemedlet endast distribueras efter att man har kontrollerat att patienten har fått rätt vaccination. Företaget kommer även att förse förskrivande läkare och patienter med information om läkemedlets säkerhet och de kommer att skicka en påminnelse till förskrivande läkare och apotekspersonal om att kontrollera om patienterna som tar Soliris behöver vaccineras (omvaccineras).

Mer information om Soliris

Den 20 juni 2007 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Soliris som gäller i hela EU.

EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Mer information om behandling med Soliris finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Soliris från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats:

•    PNH: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

•    aHUS: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 10-2015.

Soliris

EMA/669881/2015

Sida 4/4