Translarna
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/326142/2014
EMEA/H/C/002720
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Translama
ataluren
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Translarna. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Translarna ska användas.
Praktisk information om hur Translarna ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Vad är Translarna och vad används det för?
Translarna är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen ataluren. Det används för att behandla patienter i åldern 5 år eller äldre med Duchennes muskeldystrofi som kan gå. Duchennes muskeldystrofi är en genetisk sjukdom som leder till en gradvis ökande svaghet och förlust av muskelfunktionen. Translarna används i den lilla gruppen av patienter med Duchennes muskeldystrofi vars sjukdom är en följd av en specifik genetisk defekt (en s.k. nonsensmutation) i dystrofingenen.
Eftersom antalet patienter med Duchennes muskeldystrofi är litet, betraktas sjukdomen som sällsynt och Translarna klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 27 maj 2005.
Hur används Translarna?
Translarna är receptbelagt och behandling ska sättas in av en läkare med erfarenhet av behandlingen av Duchennes och Beckers muskeldystrofi.
Innan behandlingen med Translarna sätts in får patienterna lämna ett blodprov för att bekräfta att deras sjukdom är en följd av en nonsensmutation och att de därför är lämpliga för behandling med Translarna.
Translarna finns som granulat (100, 250 och 1 000 mg) och ska tas via munnen efter att granulaten blandats med flytande eller halvfast mat (såsom yoghurt). Translarna tas tre gånger om dagen, och den rekommenderade dosen är 10 mg/kg (10 mg per kg kroppsvikt) på morgonen, 10 mg/kg mitt på
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
dagen och 20 mg/kg på kvällen (med en sammanlagd total daglig dos om 40 mg/kg). Mer information finns i bipacksedeln.
Hur verkar Translarna?
Patienter med Duchennes muskeldystrofi saknar normalt dystrofin, ett protein som finns i musklerna. Eftersom detta protein hjälper till att skydda musklerna mot skador när de dras samman och slappnar av, skadas musklerna hos patienter som har Duchennes muskeldystrofi och slutar så småningom att fungera.
Duchennes muskeldystrofi kan orsakas av många olika genetiska avvikelser. Translarna ska användas till patienter vars sjukdom är en följd av vissa defekter (s.k. nonsensmutationer) i dystrofingenen som i förtid avbryter produktionen av normalt dystrofinprotein, vilket leder till ett förkortat dystrofinprotein som inte fungerar som det ska. Translarna verkar hos dessa patienter genom att låta den proteinskapande apparaten i cellerna gå förbi defekten, så att cellerna kan producera ett fungerande dystrofinprotein.
Vilken nytta med Translarna har visats i studierna?
Translarna har studerats i en huvudstudie med 174 patienter med Duchennes muskeldystrofi som kunde gå, där två doser med Translarna (40 mg/kg per dag och 80 mg/kg per dag) jämfördes med placebo (en overksam behandling). Huvudmåttet på effekt var förändringen av det avstånd som patienten kunde gå på sex minuter efter 48 veckors behandling.
Trots att en första analys av resultaten av samtliga uppgifter från studien inte visade på en signifikant skillnad i de avstånd som patienterna i Translarna- och placebogrupperna kunde gå, visade ytterligare analyser en minskad försämring av gångförmågan med 40 mg/kg Translarna per dag än med placebo: efter 48 veckors behandling kunde patienterna som fick 40 mg/kg Translarna per dag i genomsnitt gå 31,3 meter längre än de som fick placebo. Denna gynnsamma effekt med den lägre dosen fick även stöd av förbättringar av andra effektmått, däribland de som är direkt kopplade till patienternas dagliga aktiviteter. Ingen förbättring sågs med den högre dosen (80 mg/kg/dag).
Vilka är riskerna med Translarna?
De vanligaste biverkningarna som orsakas av Translarna (kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer) är illamående, kräkningar och huvudvärk.
Translarna får inte användas samtidigt med vissa antibiotika som kallas aminoglykosider när dessa ges genom injektion i en ven.
En fullständig förteckning över biverkningar och begränsningar för Translarna finns i bipacksedeln.
Varför godkänns Translarna?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Translarna är större än riskerna och rekommenderade att Translarna skulle godkännas för försäljning i EU.
Trots de begränsade tillgängliga uppgifterna och det faktum att ingen nytta påvisades vid en högre dos om 80 mg/kg per dag, fann CHMP att det finns vissa belägg för att Translarna 40 mg/kg per dag fördröjer sjukdomens utveckling och att dess säkerhetsprofil inte ger någon större anledning till oro.
Kommittén erkände även att Duchennes muskeldystrofi är en allvarlig sjukdom och att patienter med sjukdomen har ett ouppfyllt medicinskt behov.
Translarna har godkänts i enlighet med reglerna om "villkorat godkännande". Detta innebär att företaget är skyldigt att lämna fler uppgifter om läkemedlet. EMA går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar denna sammanfattning när det behövs.
Vilken information om Translarna saknas för närvarande?
Eftersom Translarna har beviljats villkorat godkännande ska företaget som marknadsför Translarna lämna in kompletterande data om läkemedlets ändamålsenlighet och säkerhet från en pågående bekräftande studie av patienter med Duchennes muskeldystrofi med nonsensmutationen.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Translarna?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Translarna används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Translarna. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
I sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns mer information.
Mer information om Translarna
Den 31 juli 2014 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Translarna som gäller i hela EU.
EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Mer information om behandling med Translarna finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av ställningstagandet om Translarna från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Denna sammanfattning uppdaterades senast 08-2014.
Translarna
EMA/326142/2014
Sida 3/3