Information för alternativet: Vedrop, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Vedrop
2. Vedrop 50 Mg/Ml Oral Lösning

Dok.ref.: EMEA/500047/2009 EMEA/H/C/920

Vedrop

tokofersolan

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Vad är Vedrop?

Vedrop är en oral lösning som innehåller den aktiva substansen tokofersolan.

Vad används Vedrop för?

Vedrop används för att behandla och förebygga E-vitaminbrist (låga E-vitaminnivåer). Det ges till barn upp till 18 års ålder som har medfödd eller ärftlig kronisk kolestas och otillräcklig förmåga att ta upp vitamin E från tarmen. Kronisk kolestas är en medfödd eller ärftlig sjukdom där galla inte kan transporteras från levern till tarmen. Galla är en som vätska som bildas i levern och som hjälper till att ta upp fett från tarmen.

Läkemedlet är receptbelagt.

Hur används Vedrop?

Behandling med Vedrop bör inledas och övervakas av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med medfödd eller ärftlig kronisk kolestas.

Vedrop tas genom munnen, med eller utan föda. Den rekommenderade dagliga dosen är 0,34 ml per kilo kroppsvikt. Dosen ska justeras beroende på E-vitaminnivån i barnets blod. E-vitaminnivån ska kontrolleras regelbundet.

Hur verkar Vedrop?

Vitamin E är en naturlig substans som inte kan bildas i kroppen och det är därför viktigt att få vitamin E via kosten. Vitamin E har en mängd effekter på kroppen, bland annat skyddar det mot skador på nervsystemet. Eftersom vitamin E är lösligt i fett och inte i vatten kan det bara transporteras från tarmen och ut i kroppen tillsammans med fettpartiklar. Patienter med kolestas kan ha låga E-vitaminnivåer därför att upptaget av fett från tarmen är otillräckligt.

Den aktiva substansen i Vedrop, tokofersolan, är vitamin E som har gjorts vattenlösligt genom att det binds till en kemikalie som kallas polyetylenglykol. Tokofersolan kan tas upp från tarmen hos barn med otillräcklig förmåga att ta upp fett och vitamin E från kosten. Detta kan öka E-vitaminnivåerna i blodet och bidra till att förebygga problem med nervsystemet på grund av E-vitaminbrist.

Hur har Vedrops effekt undersökts?

Effekterna av Vedrop prövades först i olika experimentmodeller innan de studerades på människor. Som stöd för användningen av Vedrop lade företaget fram information från den vetenskapliga litteraturen, däribland resultat från tre studier på sammanlagt 92 barn och ungdomar med kronisk

7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu

© European Medicines Agency, 2009. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

kolestas, som fick tokofersolan under omkring två års tid. Samtliga patienter hade E-vitaminbrist och hade inte svarat på annan behandling med vitamin E som gavs genom munnen. Huvudeffektmåtten var E-vitaminnivåerna i blodet och antalet barn vars nervsymtom förbättrades eller förblev oförändrade. Företaget lade också fram information om användningen av Vedrop på patienter med cystisk fibros, men drog under utvärderingen av läkemedlet tillbaka sin ansökan med denna sjukdom som indikation.

Vilken nytta har Vedrop visat vid studierna?

Studierna visade att Vedrop kunde korrigera E-vitaminnivåerna hos patienter med kronisk kolestas och att det skulle kunna förbättra eller förebygga neurologiska symtom, i synnerhet hos patienter under tre års ålder.

Vilka är riskerna med Vedrop?

Den vanligaste biverkningen (uppträder hos 1-10 patienter av 100) är diarré. Förteckningen över samtliga biverkningar som rapporterats för Vedrop finns i bipacksedeln.

Vedrop ska inte ges till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot tokofersolan eller något annat innehållsämne. Läkemedlet får inte ges till för tidigt födda spädbarn.

Varför har Vedrop godkänts?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att fördelarna med Vedrop är större än riskerna vid E-vitaminbrist på grund av otillräckligt upptag av näringsämnen vid matsmältningen hos barn med medfödd kronisk kolestas eller ärftlig kronisk kolestas från födseln (fullgångna nyfödda) till 16 eller 18 års ålder, beroende på region. Kommittén rekommenderade att Vedrop skulle godkännas för försäljning.

Vedrop har godkänts enligt förfarandet för undantagsfall. Detta innebär att det inte varit möjligt att få fullständig information om Vedrop eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) går varje år igenom eventuell ny information som kan ha kommit fram och aktualiserar denna sammanfattning när så behövs.

Vilken information om Vedrop saknas för närvarande?

Företaget som tillverkar Vedrop kommer att arbeta tillsammans med andra företag för att bedöma eventuella effekter av propylparaben (ett konserveringsmedel som används i Vedrop) på fortplantningsorganen. Företaget kommer också att upprätta ett register över patienter med medfödd eller ärftlig kronisk kolestas.

Mer information om Vedrop:

Den 24 juli 2009 beviljade Europeiska kommissionen Orphan Europe S.A.R.L. ett godkännande för försäljning av Vedrop som gäller i hela Europeiska unionen.

Det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) finns i sin helhet här.

Denna sammanfattning aktualiserades senast 06-2009.

2/2