Information för alternativet: Zalmoxis, visa andra alternativ

Välj alternativ:

1. Zalmoxis
2. Zalmoxis Infusionsvätska, Dispersion

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/454627/2016

EMEA/H/C/002801

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Zalmoxis

Allogena T-celler genetiskt modifierade med en retroviral vektor som kodar för en trunkerad form av human nervtillväxtfaktorreceptor med låg affinitet (ALNGFR) och herpes simplex I-virus tymidinkinas (HSV-TK Mut2)

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Zalmoxis.

Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Zalmoxis ska användas.

Praktisk information om hur Zalmoxis ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Vad är Zalmoxis och vad används det för?

Zalmoxis är ett läkemedel som används som tilläggsbehandling hos vuxna som genomgått hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT, en transplantation av celler som kan utvecklas till olika typer av blodceller) från en delvis matchande donator (en så kallad haploidentisk transplantation). Zalmoxis används på patienter som har genomgått haploidentisk HSCT eftersom de har allvarliga blodcancerformer, till exempel vissa typer av leukemi och lymfom. Innan patienterna får en HSCT genomgår de behandling för att avlägsna befintliga celler från benmärgen, till exempel cancerceller och immunceller. Zalmoxis ges för att hjälpa till att återställa patienternas immunsystem efter transplantationen.

Zalmoxis är en typ av läkemedel för avancerad terapi som kallas "somatisk cellterapiprodukt". Det är en typ av läkemedel som innehåller celler eller vävnader som har manipulerats så att de kan användas för att bota, diagnostisera eller förebygga sjukdom. Zalmoxis innehåller T-celler (en typ av vita blodkroppar) som har blivit genmodifierade¹. Vid tillverkningen av Zalmoxis separeras T-celler från ¹ Allogena T-celler genetiskt modifierade med en retroviral vektor som kodar för en trunkerad form av human nervtillväxtfaktorreceptor med låg affinitet (ALNGFR) och herpes simplex I-virus tymidinkinas (HSV-TK Mut2).

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

HSCT-donatorn från resten av cellerna i transplantatet. Dessa T-celler genmodifieras därefter så att de får en "självmordsgen".

Eftersom antalet patienter som genomgår haploidentisk HSCT är litet klassificerades Zalmoxis som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 20 oktober 2003.

Hur används Zalmoxis?

Zalmoxis är receptbelagt och behandling ska ges under överinseende av läkare som har erfarenhet av att behandla blodcancer med HSCT.

Zalmoxis bereds för användning till en specifik patient. Det ges 21-49 dagar efter transplantationen, men endast om transplantationen inte redan har återställt patientens immunförsvar och om patienten inte har utvecklat transplantat-mot-värdsjukdom (när transplanterade celler angriper kroppen).

Zalmoxis ges som en infusion (dropp) i en ven i 20-60 minuter, varje månad i upp till fyra månader tills de cirkulerande T-cellerna når en viss nivå. Dosen av Zalmoxis som ska ges beror på patientens kroppsvikt.

Mer information finns i bipacksedeln.

Hur verkar Zalmoxis?

När Zalmoxis ges efter en transplantation hjälper läkemedlet patienterna att bygga upp immunförsvaret och bidrar på så sätt till att skydda dem mot infektioner. T-cellerna i Zalmoxis kan emellertid ibland angripa patientens kropp, vilket leder till transplantat-mot-värdsjukdom. T-cellerna i Zalmoxis innehåller en självmordsgen, vilket gör dem känsliga för läkemedlen ganciklovir och valganciklovir. Om patienten utvecklar transplantat-mot-värdsjukdom ges ganciklovir eller valganciklovir, som dödar de T-celler som innehåller självmordsgenen. Sjukdomen behandlas därmed och kan inte vidareutvecklas.

Vilken nytta med Zalmoxis har visats i studierna?

Zalmoxis har undersökts i en huvudstudie som omfattade 30 patienter som genomgått haploidentisk HSCT på grund av allvarliga blodcancerformer. I denna studie jämfördes inte Zalmoxis med någon annan behandling. Primärt effektmått var återställning av immunförsvaret, mätt i halten T-celler i blodet. Immunförsvaret återställdes hos 77 procent av patienterna som fått Zalmoxis (23 av 30). Transplantat-mot-värdsjukdom uppstod hos 10 patienter som därefter gavs ganciklovir eller valganciklovir, antingen som enda läkemedel eller i kombination med andra läkemedel. Alla 10 patienter tillfrisknade från transplantat-mot-värdsjukdomen.

Data från huvudstudien kombinerades även med data från en annan pågående studie och överlevnadstalet för 37 patienter som behandlats med Zalmoxis (23 från huvudstudien och 14 från den pågående studien) jämfördes med tal från en patientdatabas på över 140 patienter som har genomgått haploidentisk HSCT tidigare. Antalet patienter som fortfarande levde ett år senare var 51 procent för patienter som fått Zalmoxis jämfört med 34-40 procent för patienter som inte fått Zalmoxis.

Vilka är riskerna med Zalmoxis?

Den vanligaste biverkningen som orsakas av Zalmoxis (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är akut transplantat-mot-värdsjukdom (där tillståndet utvecklas inom cirka 100 dagar efter transplantationen). Vid användning av Zalmoxis kan detta behandlas med ganciklovir eller valganciklovir.

Zalmoxis får inte användas på patienter vars immunförsvar har återställts. Det får inte heller användas på patienter som redan har utvecklat en transplantat-mot-värdsjukdom som kräver behandling.

En fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats för Zalmoxis finns i bipacksedeln.

Varför godkänns Zalmoxis?

Zalmoxis har visat sig bidra till att återställa immunsystemet hos patienter som genomgått haploidentisk HSCT på grund av allvarliga blodcancerformer. Dessa patienter har begränsade behandlingsalternativ och en dålig prognos. Säkerhetsprofilen för Zalmoxis anses vara acceptabel. Den största risken är transplantat-mot-värdsjukdom, men den kan behandlas med ganciklovir eller valganciklovir, som dödar T-cellerna i Zalmoxis.

Trots att mer data behövs för att fastställa hur stor nyttan är fann kommittén för humanläkemedel (CHMP) att nyttan med Zalmoxis är större än riskerna och rekommenderade att Zalmoxis skulle godkännas för försäljning i EU.

Zalmoxis har godkänts enligt reglerna om "villkorat godkännande". Detta innebär att det ska inkomma ytterligare evidens för detta läkemedel och att företaget är skyldigt att lämna dessa uppgifter. Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer att granska ny information om produkten varje år och uppdatera denna sammanfattning när det behövs.

Vilken information om Zalmoxis saknas för närvarande?

Eftersom Zalmoxis har godkänts enligt reglerna om "villkorat godkännande" ska företaget som marknadsför Zalmoxis lämna resultat från en pågående studie om patienter med hög risk för akut leukemi. Studien kommer att jämföra haploidentisk HSCT följd av behandling med Zalmoxis med haploidentisk HSCT som innehåller T-celler följd av behandling med cyklofosfamid (ett läkemedel som förhindrar transplantat-mot-värdsjukdom) med haploidentisk HSCT utan T-celler.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Zalmoxis?

Företaget som marknadsför Zalmoxis kommer att tillhandahålla utbildningsmaterial för hälso- och sjukvårdspersonal med detaljerad information om risker, bland annat transplantat-mot-värdsjukdom, och hur läkemedlet ska användas. Företaget kommer också att samla in data från alla patienter som behandlats med Zalmoxis genom ett register och övervaka deras utveckling efter behandlingen för att studera läkemedlets långsiktiga säkerhet och effektivitet.

Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdpersonal och patienter ska iaktta för säker och effektiv användning av Zalmoxis har också tagits med i produktresumén och bipacksedeln.

Övrig information om Zalmoxis

EPAR för Zalmoxis finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Zalmoxis finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Zalmoxis från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Zalmoxis

EMA/454627/2016

Sida 3/3